أرسلت وكالة الأدوية الإيطالية خطابًا إلى رئيسة منطقة بوليا ، ميشيل إميليانو ، بشأن حالة الطفلين المصابين بمرض SMA1 الذي تم طلب إدارة علاج Zolgensma لهما ، مع التذكير بالتزام AIFA المستمر لضمان الوصول في أقصر وقت. الوقت لجميع المرضى الذين يمكنهم الاستفادة منه.
"الاستثناء من سداد نفقات المرضى الذين يعانون من ثقب القصبة الهوائية ، أو مع دعم التنفس الصناعي لعدد من الساعات 16 في اليوم لمدة 14 يومًا متتاليًا ، أو مع خسارة كلية (100٪) من القدرة على البلع ، ينبع من الاعتبارات التالية: الشرطان الممثلان معايير الاستبعاد من التجارب السريرية التي أجريت للموافقة عليها ، وبالنسبة للأشخاص المشمولين ، كانت مؤشرات لفشل العلاج. حتى في حالة عدم وجود بيانات مباشرة في هذه المجموعات السكانية ، فقد تم توثيق أن فعالية هذا العلاج الجيني تكون قصوى عندما يتم الإعطاء في الأشهر الأولى من الحياة ، بينما يتم تقليله عند الأطفال الأكبر سنًا وفي حالة تفاقم المرض "، يؤكد AIFA.
"أي استخدام لـ Zolgensma في مرضى SMA1 مع فغر القصبة الهوائية يجب اعتباره متوافقًا مع المؤشر المصرح به من قبل EMA" ، يكتب AIFA. ومع ذلك ، "مع الأخذ في الاعتبار أن الفوائد المتوقعة من العلاج الجيني المذكور أعلاه في المرضى الذين يعانون من SMA1 مع فغر القصبة الهوائية تعتبر غائبة تقريبًا ، وفي مواجهة المخاطر المتزايدة في الأشخاص المصابين بمرض متقدم ، فقد اعتبرت اللجنة العلمية الفنية للوكالة أن لا توجد شروط للقبول في التسديد من قبل NHS ".
"يظل الفريق الطبي متعدد التخصصات مسؤولاً عن تحديد - في المريض الفردي وبعد إجراء تقييم دقيق للحالات العامة - ما إذا كان من المناسب تنفيذ هذا العلاج - يكتب AIFA - في حالة وجود فريق متخصص من مركز مرجعي إيطالي اعتبر المريض مناسبًا للعلاج ، على الرغم من أنه خارج الشروط المتوخاة لتعويض SSN ، فإن الحاجة إلى إجراء مثل هذا العلاج في الخارج غير معترف بها بأي حال من الأحوال ".