تمت الموافقة على أول علاج مستهدف للوقاية من أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة في أوروبا

أعلنت شركة نوفارتيس اليوم أن المفوضية الأوروبية (EC) وافقت على Adakveo® (crizanlizumab) للوقاية من أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة (VOC) أو "الأزمات المؤلمة" لدى المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي بعمر 16 عامًا فما فوق. يمكن إعطاء Crizanlizumab كعلاج إضافي لهيدروكسي يوريا/هيدروكسي كارباميد (HU/HC) أو كعلاج وحيد في المرضى الذين يكون HU/HC غير مناسب أو غير مناسب لهم.

يعتبر مرض الخلايا المنجلية اضطرابًا دمويًا نادرًا، يؤثر على ما يقرب من 50.000 شخص في أوروبا.4,5،2,3 يرتبط كريزانليزوماب بـ P-selectin، وهو بروتين التصاق الخلايا الذي يلعب دورًا رئيسيًا في التفاعلات متعددة الخلايا التي يمكن أن تؤدي إلى انسداد الأوعية الدموية.

"تمثل الموافقة الأوروبية على هذا الخيار العلاجي أخبارًا مهمة جدًا للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي والذين أصبح تحت تصرفهم، بعد سنوات عديدة، سلاح علاجي جديد قادر على تحسين نوعية حياتهم - علقت لوسيا دي فرانشيسكي، أستاذ مشارك في الطب الباطني في جامعة فيرونا -. وحده كريزانليزوماب، بفضل آلية عمله المميزة، قادر في الواقع على العمل على مرض الأوعية الدموية الالتهابي المزمن الذي يكمن وراء المضاعفات السريرية العديدة الموجودة لدى المراهقين والبالغين وكذلك عند الأطفال. 

علاوة على ذلك، يتمتع كريزانليزوماب بملف تعريفي فريد يجعله مثيرًا للاهتمام للغاية بالنسبة لنا نحن الأطباء لأنه يمكن أن يساعدنا في إدارة حتى المرضى الذين فشلوا أو لا يقبلون العلاجات التي تعتبر المعيار الذهبي لمرض فقر الدم المنجلي مثل هيدروكسي يوريا أو أنظمة نقل الدم المزمنة.

"نحن فخورون بأن التزامنا لعدة سنوات بالبحث وتطوير حلول مبتكرة لأمراض الدم الوراثية سيؤدي إلى تغيير مهم في طريقة علاج فقر الدم المنجلي - يقول لويجي بوانو، المدير العام لشركة نوفارتيس للأورام في إيطاليا. وسيمكننا هذا الإنجاز من تزويد المرضى بأول دواء مستهدف للوقاية من أزمات انسداد الأوعية الدموية المتكررة، والتي تعطل حياة المرضى جسديًا واجتماعيًا وعاطفيًا ويمكن أن تتصاعد إلى مضاعفات حادة وطويلة الأمد.

تأتي الموافقة في أعقاب رأي إيجابي من لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري (CHMP) الصادر في يوليو بناءً على نتائج تجربة SUSTAIN السريرية، والتي أظهرت أن كريزانليزوماب خفض بشكل كبير متوسط ​​المعدل السنوي للمركبات العضوية المتطايرة إلى 1,63، مقارنة بـ 2,98 للعلاج الوهمي. (P=.010)، وهو ما يمثل تخفيضًا بنسبة 45%. كانت هناك أيضًا زيادة بأكثر من الضعف في النسبة المئوية للمرضى الذين لا يعانون من المركبات العضوية المتطايرة الذين أكملوا الدراسة، مقارنةً بالعلاج الوهمي. وقد لوحظت انخفاضات في تواتر المركبات العضوية المتطايرة بين المرضى بغض النظر عن النمط الجيني للخلية المنجلية و/أو استخدام هيدروكسي يوريا/هيدروكسي كارباميد (HU/HC). وفي نفس الدراسة، تبين أن دواء كريزانليزوماب يقلل متوسط ​​المعدل السنوي لأيام المستشفى بنسبة 42% (4,0 أيام لعقار كريزانليزوماب مقابل 6,87 أيام للعلاج الوهمي)6.

حول كريزانليزوماب

يشار إلى كريزانليزوماب – المعروف سابقًا باسم SEG101 – للوقاية من تكرار المركبات العضوية المتطايرة لدى المرضى الذين يعانون من مرض فقر الدم المنجلي بعمر 16 عامًا فما فوق. يمكن إعطاؤه كعلاج إضافي لـ HU/HC، أو كعلاج وحيد في المرضى الذين يكون HU/HC غير مناسب أو غير مناسب لهم. إنه الدواء البيولوجي المستهدف الأول والوحيد الذي يعمل عن طريق الارتباط بـ P-selectin، وهو بروتين التصاق الخلايا الذي يلعب دورًا رئيسيًا في التفاعلات متعددة الخلايا التي يمكن أن تؤدي إلى انسداد الأوعية الدموية في مرض الخلايا المنجلية. من خلال الارتباط بـ P-selectin على سطح البطانة والصفائح الدموية المنشطة، يمنع كريزانليزوماب التفاعلات بين الخلايا البطانية والصفائح الدموية وخلايا الدم الحمراء وخلايا الدم البيضاء.

تمت الموافقة على دواء كريزانليزوماب الآن في 36 دولة حول العالم، بما في ذلك الولايات المتحدة والدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي.

فقر الدم المنجلي

فقر الدم المنجلي هو أحد اضطرابات الدم الوراثية الأكثر شيوعًا في العالم.7 وهو مرض مزمن ومستمر مدى الحياة ومنهك ذو شدة سريرية متفاوتة.8 يتميز فقر الدم المنجلي بتغييرات في الشكل والخصائص الفيزيائية لخلايا الدم الحمراء و من خلال التصاق خلايا الدم المختلفة بشكل أكبر من المعتاد.8 في حالات معينة، يتم تنشيط هذه الخلايا وتلتصق ببعضها البعض وبالجدار الداخلي للأوعية الدموية، وتشكل تكتلات (مجموعات)9,10،1,11 والتي بدورها يمكن أن تتباطأ، منع وتقليل تدفق الدم والأكسجين، مما يسبب تلف الأوعية الدموية والأعضاء. 1،12 وهذا يؤدي بالتالي إلى أزمات حادة متكررة وغير متوقعة من انسداد الأوعية الدموية المؤلم، وتسمى أيضًا أزمات انسداد الأوعية الدموية XNUMX المسؤولة عن تلف الأعضاء. إن أزمات الألم النموذجية لفقر الدم المنجلي تعطل حياة المرضى جسديا واجتماعيا وعاطفيا، وتؤدي أيضا إلى مضاعفات حادة وطويلة الأجل.

ورث الأشخاص المصابون بمرض فقر الدم المنجلي نسختين غير طبيعيتين من جين الهيموجلوبين من والديهم. 8 أولئك الذين يعانون من "سمة الخلية المنجلية" (وتسمى أيضًا "الحاملين") ورثوا جينًا غير طبيعي وجينًا طبيعيًا واحدًا. 9 يمكن أن تكون سمة الخلية المنجلية بدون أعراض، ولكن يمكن للأفراد المصابين بالمرض نقله إلى أطفالهم.9 إذا كان لدى كلا الوالدين هذه السمة، فإن أطفالهم لديهم فرصة بنسبة 25٪ للإصابة بمرض الخلية المنجلية، و50٪ من سمة الخلية المنجلية، و25٪ لديهم فرصة للإصابة بمرض الخلية المنجلية. اثنين من الجينات الطبيعية أو أن ليس لديهم سمة الخلية المنجلية أو مرض الخلية المنجلية. 13 اختبار الدم البسيط يمكن أن يحدد ما إذا كان الشخص لديه سمة الخلية المنجلية.

إخلاء المسئولية

يحتوي هذا البيان الصحفي على مؤشرات معينة قد لا تعكس النتائج المستقبلية. إذا تحقق واحد أو أكثر من هذه المخاطر أو الشكوك، أو إذا ثبت أن الافتراضات الكامنة وراء التقدمات غير صحيحة، فقد تختلف النتائج الفعلية عن تلك الموصوفة هنا على أنها متوقعة أو معتقدة أو مقدرة أو متوقعة. المعلومات الواردة في هذا البيان الصحفي هي ترجمة للبيان الصحفي الصادر عن شركة Novartis AG بتاريخ 26/06/2020.

نوفارتس

تقوم نوفارتيس بإعادة التفكير في الطب لتحسين حياة الناس وإطالة أمدها. باعتبارنا شركة رائدة عالميًا في مجال المستحضرات الصيدلانية، فإننا نستخدم التقنيات العلمية والرقمية المبتكرة لإنشاء علاجات تحويلية في المجالات ذات الاحتياجات الطبية المهمة. نظرًا لالتزامنا باكتشاف أدوية جديدة، فإننا نحتل دائمًا مكانة بين أفضل الشركات العالمية في مجال استثمارات البحث والتطوير. تصل منتجات نوفارتيس إلى أكثر من 800 مليون شخص حول العالم، ونحن نعمل على إيجاد طرق مبتكرة لتوسيع نطاق الوصول إلى أحدث علاجاتنا. في جميع أنحاء العالم، يعمل حوالي 110.000 شخص من 145 جنسية مختلفة في شركة نوفارتيس. مزيد من المعلومات على www.novartis.it و www.novartis.com. @NovartisItalia موجود أيضًا على Twitter وLinkedIn.

نوفارتيس في إيطاليا

مع ما يقرب من 2200 موظف، تعد نوفارتيس واحدة من أكبر الشركات في إيطاليا في قطاع الأدوية، مع قيادة قوية في مجال العلاجات الأكثر ابتكارًا وفي مجال الأدوية العامة والبدائل الحيوية. على الصعيد الوطني، تعد إحدى الشركات الأكثر مشاركة في البحث والتطوير، لا سيما في أنشطة التطوير السريري، وهو المجال الذي استثمرت فيه أكثر من 200 مليون يورو في السنوات الثلاث الماضية، وواقع صناعي مهم، موجه بقوة نحو صادرات.

فقر الدم المنجلي ، أول علاج تمت الموافقة عليه