"الاستنتاج في أوقات قصيرة جدًا من عملية ترخيص Spinraza"تعليقات المدير العام لل AIFA ، ماريو Melazzini"إنه انتصار للعلوم والنظام التنظيمي الإيطالي. وأخيرًا ، فإن مرضى SMA الصغار ، الذين كانوا في الماضي موضوعًا لتجارب الدجالين عديمي الضمير ، لديهم علاج متاح ، مدعوم بأدلة علمية قوية وتتحمل هيئة الصحة الوطنية تكاليفهم في نهاية إجراء تم التفاوض عليه في أوقات قصيرة جدًا. يؤكد النظام القطري القدرة على تقديم إجابات ملموسة على الطلب على الصحة ، كما هو الحال في هذه الحالة ، من أجل علاجات مبتكرة عالية التكلفة للأمراض الوراثية النادرة ".
بعد بضعة أشهر من الموافقة على العلاج الأول لضمور العضلات الشوكي (SMA) ، Spinraza ، يوجد بالفعل 16 مركزًا مستشفى ، موزعة في 11 منطقة إيطالية ، مصرح لها بإدارتها. بدأ 135 مريضًا بالفعل في تلقي العلاج و 190 مريضًا يعتبرون مؤهلين والذين ينتظرون الإدارة الأولى ، وفقًا لبيانات سجلات مراقبة AIFA ، المحدثة حتى 12 مارس 2018.
ثورة حقيقية في علاج مرض وراثي نادر تحدث أعراضه بعد الولادة بقليل. يمتلك أصغر المرضى المسجلين في سجل AIFA شهرًا واحدًا من العمر ، بينما يبلغ متوسط عمر جميع المرضى حوالي 4 عامًا.
كانت تعويضات Spinraza تتويجا لرحلة علمية وسريرية وتنظيمية طويلة. تحد حقيقي لخدمة الصحة الوطنية ، ممثلة في تعريف معايير الحصول على العلاج مع هذا الطب المبتكرة ذات القيمة العلاجية العالية والتكلفة العالية جدا. أكثر من 115 ألف يورو للجرعة الواحدة هو السعر المحدد للجمهور ، فيما يتعلق بتخفيضات AIFA الهامة للغاية ، كجزء من اتفاقية تفاوض سرية.
يتوفر هذا الدواء في إيطاليا بفضل الصندوق الوطني للأدوية المبتكرة (غير الأورام) ، الذي تم إنشاؤه بموجب قانون ميزانية ديسمبر 2016 والذي يقدم قرضًا بقيمة 500 مليون يورو خلال ثلاث سنوات ، حتى 2019.
"إن الهدف الأساسي لأنشطتنا وجمع الأموال التي نتحملها هو دعم كل منطقة في توفير هيكل متخصص واحد على الأقل" تضيف دانييلا لاورو ، رئيسة جمعية Sma للأسرة ، التي تجمع بين المرضى الذين يعانون من المرض وأولياء أمورهم. "نحن فقط أكثر من نصف الطريق ونستكمل مشروع Sma Families ، فهو يقدم جميع المراكز المتخصصة دعماً لـ 360 ، وذلك من خلال مساهمة فريق من الخبراء يتدخل في مجالات مختلفة: طبية-علمية ، تشريعية ، لوجستية ، علاج نفسي ".