أعطت إدارة الغذاء والدواء أول علاج جيني ضد سرطان الدم الضوء الأخضر في الولايات المتحدة. وافقت الوكالة التنظيمية الأمريكية على علاج "Car-T" الذي طورته شركة الأدوية السويسرية Novartis بالتعاون مع جامعة بنسلفانيا. العلاج ، الاسم التجاري Kymriah (tisagenlecleucel) ، يكلف حوالي 475 دولار لأنه يجب تطوير كل علاج على حدة ، ومصمم خصيصًا لكل مريض. وهو يستهدف المرضى حتى سن 25 عامًا المصابين بابيضاض الدم الليمفاوي الحاد للخلايا B الانتكاس / المقاوم للعلاج النتائج التي تم الحصول عليها خلال الدراسات المحورية عادت إلى الصحافة الدولية: 83٪ من المرضى المعالجين (52 من 63) حققوا هدأة في غضون 3 أشهر من التسريب ، وهي نسبة أعلى من أي علاج آخر مضاد لسرطان الدم. خبر يشعل الأمل ، حتى لو كانت الآثار الجانبية المحتملة تتطلب فحصها في المستشفى ، وفي الوقت الحالي ، ليس معروفًا على وجه اليقين ما هي مدة التأثير. تم علاج أول طفل يخضع للعلاج ، إميلي وايتهيد ، تبعه في مستشفى الأطفال في فيلادلفيا ، في سن السادسة وخالٍ من سرطان الدم لمدة 6 سنوات. يعتمد العلاج على الخلايا والخلايا التائية المدربة على السرطان الخلايا المناعية التي يتم استخراجها من دم المريض وإعادة برمجتها لاستهداف الورم. ثم يتم تكاثرها وحقنها بشكل مختلف في الجسم ، حيث يحاربون المرض لأشهر وحتى سنوات. أول من يستفيد من العلاج الجديد سيكون المرضى الذين يعانون من أحد أشكال اللوكيميا التي تصيب في الولايات المتحدة 5 طفل أو شاب. يمكن أن يصبح علاج Car-T ، في المستقبل القريب ، بديلاً لزراعة نخاع العظام ، وهو علاج يكلف على أي حال أكثر من 3 دولار في الولايات المتحدة. في الوقت الحالي ، سيتم تقديم العلاج المعتمد حديثًا في بعض المستشفيات فقط ، حيث يوجد طاقم مدرب خصيصًا لإدارة العلاج المتطور وإدارة أي آثار جانبية. ستكون الخطوة التالية للباحثين اختبار Car-T ضد بعض الأورام الصلبة ، مثل أورام المخ والثدي.
