Italijanska agencija za lijekove poslala je pismo predsjedniku regije Puglia Michele Emilianu o slučaju dvoje djece oboljele od SMA1 za koje se traži primjena Zolgensma terapije, podsjećajući na stalnu posvećenost AIFA-e da garantuje pristup u najkraćem svim pacijentima koji mogu imati koristi od toga.
„Isključenje iz naknade za pacijente sa traheostomijom, ili sa respiratornom podrškom u trajanju od ≥16 dnevno tokom 14 uzastopnih dana, ili sa potpunim gubitkom (100%) sposobnosti gutanja, proizilazi iz sljedećih razmatranja: predstavljena dva stanja Kriterijumi isključenja iz kliničkih ispitivanja sprovedenih radi odobrenja i za uključene subjekte predstavljali su pokazatelje neuspeha terapije. Čak i u nedostatku direktnih podataka u ovim populacijama, dokumentirano je da je efikasnost ove genske terapije maksimalna kada se primjenjuje u prvim mjesecima života, dok je smanjena kod starije djece i u slučaju pogoršanja bolesti. bolest“, naglašava AIFA.
„Moguća upotreba Zolgensme kod pacijenata zahvaćenih SMA1 sa traheostomijom treba se smatrati kompatibilnom sa indikacijama koje je odobrila EMA“, piše AIFA. Međutim, „uzimajući u obzir da se prednosti koje se očekuju od pomenute genske terapije kod pacijenata oboljelih od SMA1 sa traheostomijom smatraju gotovo izostalim, a s obzirom na sve veće rizike kod osoba s uznapredovalom bolešću, Tehničko-naučna komisija Agencije smatra da postoji ne postoje uslovi za prijem na nadoknadu od strane NHS-a".
“Zadatak utvrđivanja – kod pojedinačnog pacijenta i nakon pažljive procjene ukupnih stanja – da li je prikladno planirati izvođenje ovog liječenja ostaje odgovornost multidisciplinarnog kliničkog tima – piše AIFA – U slučaju da specijalistički tim italijanskog referentnog centra smatra da je pacijent prikladan za liječenje, iako izvan uslova utvrđenih za nadoknadu SSN-a, nema potrebe da se takvo liječenje provodi u inostranstvu."