Tumoren, Leukämie, verwendet die erste Gentherapie

Die erste Gentherapie gegen Leukämie wurde in den USA von der Food and Drug Administration grünes Licht gegeben. Die US-Aufsichtsbehörde hat eine Car-T-Behandlung genehmigt, die vom Schweizer Pharmaunternehmen Novartis zusammen mit der University of Pennsylvania entwickelt wurde. Die Therapie mit dem Handelsnamen Kymriah (Tisagenlecleucel) kostet rund 475 US-Dollar, da jede Behandlung individuell und auf jeden Patienten zugeschnitten werden muss. Es richtet sich an Patienten bis 25 Jahre mit rezidivierter / refraktärer akuter lymphoblastischer B-Zell-Leukämie. Die Ergebnisse der zentralen Studien wurden in der internationalen Presse veröffentlicht: 83% der behandelten Patienten (52 von 63) erreichten innerhalb von 3 Monaten nach der Infusion eine Remission, ein Prozentsatz, der höher ist als bei jeder anderen Behandlung gegen Leukämie. Eine Nachricht, die Hoffnung weckt, auch wenn die möglichen Nebenwirkungen so sind, dass sie im Krankenhaus überprüft werden müssen und im Moment nicht mit Sicherheit bekannt ist, wie lange die Wirkung dauern kann. Das erste Kind, das sich einer Therapie unterzog, Emily Whitehead, gefolgt vom Philadelphia Children's Hospital, wurde im Alter von 6 Jahren behandelt und ist seit 5 Jahren frei von Leukämie. Die Behandlung basiert auf krebsgeschulten T-Zellen, Zellen Immunzellen, die aus dem Blut des Patienten extrahiert und neu programmiert werden, um auf den Tumor abzuzielen. Sie werden dann vermehrt und unterschiedlich in den Körper injiziert, wo sie die Krankheit monatelang und sogar jahrelang bekämpfen. Die ersten, die von der neuen Behandlung profitieren, werden Patienten sein, die an einer Form von Leukämie leiden, von der in den USA 3 Kinder oder junge Erwachsene betroffen sind. Die Car-T-Therapie könnte in naher Zukunft eine Alternative zur Knochenmarktransplantation werden, eine Behandlung, die in den USA auf jeden Fall mehr als 500 US-Dollar kostet. Derzeit wird die neu zugelassene Therapie nur in einigen Krankenhäusern angeboten, in denen ad hoc geschultes Personal zur Durchführung der anspruchsvollen Behandlung und zur Behandlung von Nebenwirkungen zur Verfügung steht. Der nächste Schritt der Forscher wird darin bestehen, Car-T gegen einige solide Tumoren wie Gehirn und Brust zu testen.

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