Der Vorstand der AIFA genehmigte am 9. März 2021 die Erstattung der vom NHS gezahlten Zolgensma-Gentherapie für alle Kinder mit SMA1 unter 13,5 kg Gewicht.

Die endgültige Freigabe erfolgte nach Abschluss eines langen Prozesses, der im Mai 2020 mit dem von der Novartis-Firma vorgelegten Verhandlungsantrag begann.

Nachdem die AIFA Technical Scientific Commission (CTS) diese Therapie im November 2020 als innovativ bewertet hatte, wurde beschlossen, sie angesichts des wichtigen erwarteten Nutzens als Erstattung für Kinder bis zu sechs Monaten zuzulassen. Gleichzeitig fanden strenge Verhandlungen des Preis- und Erstattungsausschusses (CPR) statt, um einen Preis für das Medikament festzulegen, der für den NHS nachhaltig ist.

Die AIFA ist zufrieden mit der Möglichkeit, in unserem NHS eine Gentherapie zur Verfügung zu stellen, die Kindern mit SMA1 eine radikal bessere Lebensperspektive bietet.

Die Vereinbarung mit dem Unternehmen Novartis beinhaltete auch die Verpflichtung des Unternehmens, das Medikament in klinischen Studien für Kinder mit einem Gewicht zwischen 13,5 und 21 kg kostenlos zur Verfügung zu stellen, um zusätzliche Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit dieser Patienten in einer kontrollierten Umgebung zu erhalten.

AIFA genehmigt Zolgensma-Erstattung, Gentherapie für Kinder mit SMA1

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