Die italienische Arzneimittelbehörde hat dem Präsidenten der Region Apulien, Michele Emiliano, einen Brief zum Fall der beiden Kinder mit SMA1 geschickt, für die die Verabreichung der Zolgensma-Therapie beantragt wird, und erinnert an das kontinuierliche Engagement der AIFA, den Zugang in kürzester Zeit zu gewährleisten Zeit für alle Patienten, die davon profitieren können.
"Der Ausschluss von der Erstattung von Patienten mit Tracheostomie oder mit Beatmungsunterstützung für eine Anzahl von Stunden ≥16 pro Tag an 14 aufeinanderfolgenden Tagen oder mit vollständigem Verlust der Schluckfähigkeit (100 %) ergibt sich aus den folgenden Erwägungen: die beiden dargestellten Bedingungen Ausschlusskriterien aus klinischen Zulassungsstudien und waren bei eingeschlossenen Probanden Indikatoren für ein Therapieversagen. Auch ohne direkte Daten in diesen Populationen ist belegt, dass die Wirksamkeit dieser Gentherapie bei Verabreichung in den ersten Lebensmonaten am höchsten ist, während sie bei älteren Kindern und im Falle einer Verschlimmerung von die Krankheit", unterstreicht AIFA.
„Jede Anwendung von Zolgensma bei SMA1-Patienten mit Tracheostoma ist als mit der von der EMA genehmigten Indikation vereinbar zu betrachten“, schreibt AIFA. Unter Berücksichtigung der Tatsache, dass die erwarteten Vorteile der oben genannten Gentherapie bei Patienten mit SMA1 mit Tracheostomie als nahezu nicht vorhanden angesehen werden, und angesichts der zunehmenden Risiken bei Patienten mit fortgeschrittener Erkrankung hat die Technisch-Wissenschaftliche Kommission der Agentur jedoch festgestellt, dass es gibt keine Bedingungen für die Zulassung zur Erstattung durch den NHS".
"Es liegt in der Verantwortung des multidisziplinären Klinikteams, - beim einzelnen Patienten und nach sorgfältiger Abwägung der Rahmenbedingungen - festzustellen, ob diese Behandlung angemessen ist - schreibt AIFA - Für den Fall, dass das Spezialistenteam eines Zentrums italienischer Referenz betrachtete den Patienten für eine Behandlung als geeignet, obwohl außerhalb der für die Erstattung der SSN vorgesehenen Bedingungen die Notwendigkeit einer Durchführung dieser Behandlung im Ausland nicht anerkannt wird.