USA - FDA: „Beschleunigung der Gentherapie“, ein epochaler Wendepunkt

Die Food and Drug Administration beabsichtigt, die Einführung von Behandlungen mit menschlichen Zellen und Geweben, einschließlich Gentherapie, zu beschleunigen. Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde hat sich jedoch auch dazu verpflichtet, Kliniken zu vereiteln, die gefährliche, unbewiesene Versionen dieser Behandlungen anbieten. Dies geht aus den neuen FDA-Richtlinien hervor, die von der New York Times veröffentlicht wurden. Es ist kein Science-Fiction-Zeug mehr - sagte FDA-Kommissar Scott Gottlieb -, sondern es ist eine echte Wissenschaft, in der Zellen und Gewebe so konstruiert werden können, dass gesunde und funktionelle Organe wachsen, um kranke zu ersetzen. wo neue Gene in den Körper eingeführt werden können, um Krankheiten zu bekämpfen; und wo adulte Stammzellen Ersatz für Zellen erzeugen können, die durch Verletzung oder Krankheit verloren gegangen sind. Dank der neuen Richtlinien können Gen- und Zelltherapien, von denen gezeigt wurde, dass sie das Potenzial haben, schwerwiegende Krankheiten zu behandeln, früher auf den Markt kommen. Die FDA wird weiterhin klinische Studien verlangen, verspricht jedoch schnellere Verfahren. Gleichzeitig wird die Überwachung der "nicht standardmäßigen" Zentren, die in den Vereinigten Staaten entstanden wären und die Behandlung für alles versprechen, zunehmen. Die FDA sagte, dass diese "problematischen" Kliniken, von denen viele Produkte verwenden, die aus dem eigenen Fett des Patienten stammen, Behandlungen durchführen, die vor der Vermarktung genehmigt werden müssen. Bisher hat die FDA nur zwei Produkte zugelassen, die als Gentherapie gelten: Novartis 'Kymriah und Yescarta von Kite Pharma. Beide Behandlungen beinhalten die genetische Veränderung der Immunzellen eines Patienten, um Leukämie oder Lymphom zu bekämpfen. Ein FDA-Beratungsausschuss hat die Zulassung eines dritten von Spark Therapeutics hergestellten Produkts empfohlen, um einen genetischen Defekt zu korrigieren, der eine angeborene Augenkrankheit verursacht, die Blindheit verursacht. Dies sind alles Behandlungen, die erst in diesem Jahr zugelassen wurden. Und das sind alles extrem teure Behandlungen in der Größenordnung von Hunderttausenden von Dollar.