Το Διοικητικό Συμβούλιο της AIFA ενέκρινε στις 9 Μαρτίου 2021 την αποζημίωση της γονιδιακής θεραπείας Zolgensma που καταβλήθηκε από το NHS για όλα τα παιδιά με SMA1 βάρους κάτω των 13,5 kg.
Η οριστική πρόοδος κατέληξε στο τέλος μιας μακράς διαδικασίας που ξεκίνησε τον Μάιο του 2020 με το αίτημα διαπραγμάτευσης που υπέβαλε η εταιρεία Novartis.
Τον Νοέμβριο του 2020, αφού η Τεχνική Επιστημονική Επιτροπή της AIFA (CTS) είχε αξιολογήσει αυτήν τη θεραπεία ως καινοτόμο, αποφασίστηκε να παραδεχτεί την αποζημίωση για παιδιά ηλικίας έως έξι μηνών υπό το φως των σημαντικών αναμενόμενων οφελών. Ταυτόχρονα, η αυστηρή διαπραγμάτευση από την Επιτροπή Τιμών και Επιστροφών (CPR) αναπτύχθηκε για να καθορίσει μια τιμή για το φάρμακο που ήταν βιώσιμο για το NHS.
Η AIFA δηλώνει την ικανοποίησή της με τη δυνατότητα να διατεθεί στο NHS μια γονιδιακή θεραπεία που προσφέρει μια ριζικά καλύτερη προοπτική ζωής για παιδιά με SMA1.
Η συμφωνία με την εταιρεία Novartis περιελάμβανε επίσης τη δέσμευση της εταιρείας να διαθέσει το φάρμακο δωρεάν σε κλινικές δοκιμές για παιδιά βάρους μεταξύ 13,5 και 21 κιλών, προκειμένου να αποκτήσει πρόσθετα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας για αυτούς τους ασθενείς σε ελεγχόμενο περιβάλλον.