Ο Ιταλικός Οργανισμός Φαρμάκων έστειλε επιστολή στον Πρόεδρο της Περιφέρειας Απουλίας, Michele Emiliano, για την περίπτωση των δύο παιδιών με SMA1 για τα οποία ζητείται η χορήγηση θεραπείας με Zolgensma, υπενθυμίζοντας τη συνεχή δέσμευση της AIFA να εγγυηθεί την πρόσβαση το συντομότερο δυνατό. χρόνο για όλους τους ασθενείς που μπορούν να επωφεληθούν από αυτό.
«Ο αποκλεισμός από την επιστροφή χρημάτων ασθενών με τραχειοστομία ή με αναπνευστική υποστήριξη για πολλές ώρες ≥16 ημερησίως για 14 συνεχόμενες ημέρες, ή με συνολική απώλεια (100%) της ικανότητας κατάποσης, απορρέει από τις ακόλουθες σκέψεις: Τα κριτήρια αποκλεισμού από κλινικές δοκιμές που πραγματοποιήθηκαν για έγκριση και, για τα συμπεριλαμβανόμενα άτομα, ήταν δείκτες αποτυχίας της θεραπείας. Ακόμη και ελλείψει άμεσων δεδομένων σε αυτούς τους πληθυσμούς, τεκμηριώνεται ότι η αποτελεσματικότητα αυτής της γονιδιακής θεραπείας είναι μέγιστη όταν η χορήγηση λαμβάνει χώρα τους πρώτους μήνες της ζωής, ενώ μειώνεται στα μεγαλύτερα παιδιά και σε περίπτωση επιδείνωσης της η ασθένεια », υπογραμμίζει η AIFA.
«Οποιαδήποτε χρήση του Zolgensma σε ασθενείς με SMA1 με τραχειοστομία πρέπει να θεωρείται συμβατή με την ένδειξη που έχει εγκριθεί από τον EMA», γράφει η AIFA. Ωστόσο, "λαμβάνοντας υπόψη ότι τα αναμενόμενα οφέλη της προαναφερθείσας γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς που επηρεάζονται από SMA1 με τραχειοστομία θεωρούνται σχεδόν απούσα, και ενόψει των αυξανόμενων κινδύνων σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο, η Τεχνική Επιστημονική Επιτροπή του Οργανισμού έκρινε ότι δεν υπάρχουν όροι για την αποδοχή επιστροφής από το NHS ».
«Η πολυεπιστημονική κλινική ομάδα παραμένει υπεύθυνη για τον προσδιορισμό - στον κάθε ασθενή και μετά από μια προσεκτική εκτίμηση των συνολικών συνθηκών - εάν είναι σκόπιμο να πραγματοποιηθεί αυτή η θεραπεία - γράφει η AIFA - Σε περίπτωση που η ειδική ομάδα ενός κέντρου ιταλικής αναφοράς θεωρεί τον ασθενή κατάλληλο για θεραπεία, αν και εκτός των προϋποθέσεων που προβλέπονται για την αποζημίωση του SSN, δεν αναγνωρίζεται η ανάγκη αυτή η θεραπεία να πραγματοποιηθεί στο εξωτερικό ».