Η πρώτη στοχευμένη θεραπεία για την πρόληψη επαναλαμβανόμενων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων έχει εγκριθεί στην Ευρώπη
Η Novartis ανακοίνωσε σήμερα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε το Adakveo® (crizanlizumab) για την πρόληψη επαναλαμβανόμενων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων (VOCs) ή «επώδυνων κρίσεων» σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο από την ηλικία των 16 ετών1. Το Crizanlizumab μπορεί να χορηγηθεί ως πρόσθετη θεραπεία σε υδροξυουρία / υδροξυκαρβαμίδη (HU / HC) ή ως μονοθεραπεία σε ασθενείς για τους οποίους το HU / HC είναι ακατάλληλο ή ανεπαρκές.
Η αναιμία των δρεπανοκυττάρων θεωρείται σπάνια αιματολογική ασθένεια, που πλήττει περίπου 50.000 άτομα στην Ευρώπη. 4,5 Το Crizanlizumab συνδέεται με την P-σελεκτίνη, μια πρωτεΐνη προσκόλλησης κυττάρων που παίζει κεντρικό ρόλο σε πολυκυτταρικές αλληλεπιδράσεις που μπορούν να οδηγήσουν σε αγγειο-απόφραξη. 2,3
"Η ευρωπαϊκή έγκριση αυτής της θεραπευτικής επιλογής αντιπροσωπεύει πολύ σημαντικά νέα για ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία οι οποίοι μετά από πολλά χρόνια έχουν στη διάθεσή τους ένα νέο εργαλείο θεραπείας ικανό να βελτιώσει την ποιότητα ζωής τους - σχολίασε η Lucia De Franceschi, αναπληρώτρια καθηγήτρια εσωτερικής ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Βερόνας -. Μόνο το crizanlizumab, χάρη στον ιδιόμορφο μηχανισμό δράσης του, είναι στην πραγματικότητα ικανό να δράσει στη χρόνια φλεγμονώδη αγγειοπάθεια που αποτελεί τη βάση των πολυάριθμων κλινικών επιπλοκών που εμφανίζονται τόσο σε εφήβους όσο και σε ενήλικες αλλά και σε παιδιά.
Επιπλέον, το crizanlizumab έχει ένα μοναδικό προφίλ που το καθιστά πολύ ενδιαφέρον για εμάς τους κλινικούς ιατρούς, διότι θα μπορούσε να μας βοηθήσει να διαχειριστούμε ακόμη και εκείνους τους ασθενείς που έχουν αποτύχει ή δεν δέχονται χρυσές τυπικές θεραπείες για δρεπανοκυτταρική αναιμία, όπως υδροξυουρία ή χρόνια σχήματα μετάγγισης. "
«Είμαστε περήφανοι που η μακροχρόνια δέσμευσή μας για έρευνα και ανάπτυξη καινοτόμων λύσεων για κληρονομικές ασθένειες αίματος επιφέρει μια σημαντική αλλαγή στον τρόπο αντιμετώπισης της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας», λέει ο Luigi Boano, Γενικός Διευθυντής της Novartis Oncology Italy. Αυτό το ορόσημο θα μας επιτρέψει να διαθέσουμε στους ασθενείς το πρώτο στοχευμένο φάρμακο για την πρόληψη επαναλαμβανόμενων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων, που διαταράσσουν τη ζωή των ασθενών από σωματική, κοινωνική και συναισθηματική άποψη και μπορούν να εκφυλιστούν σε οξείες και μακροχρόνιες επιπλοκές. " .
Η έγκριση ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), που εκδόθηκε τον Ιούλιο με βάση τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης SUSTAIN, η οποία έδειξε ότι το crizanlizumab μείωσε σημαντικά τον μέσο ετήσιο ρυθμό VOC στα 1,63, σε σύγκριση με 2,98 για εικονικό φάρμακο (P = .010), ίσο με μείωση 45%. Υπήρξε επίσης μια διπλάσια αύξηση στο ποσοστό των ασθενών χωρίς VOC που ολοκλήρωσαν τη μελέτη, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Έχουν παρατηρηθεί μειώσεις της συχνότητας VOC μεταξύ των ασθενών ανεξάρτητα από τον γονότυπο της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και / ή τη χρήση υδροξυουρίας / υδροξυκαρβαμίδης (HU / HC). Στην ίδια μελέτη, το crizanlizumab φάνηκε να μειώνει το μέσο ετήσιο ποσοστό ημερών νοσηλείας κατά 42% (4,0 ημέρες για το crizanlizumab έναντι 6,87 ημερών για το εικονικό φάρμακο) 6.
Σχετικά με το crizanlizumab
Το Crizanlizumab - παλαιότερα γνωστό ως SEG101 - ενδείκνυται για την πρόληψη επαναλαμβανόμενων ΠΟΕ σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο από 16 ετών. Μπορεί να χορηγηθεί ως πρόσθετη θεραπεία σε HU / HC ή ως μονοθεραπεία σε ασθενείς για τους οποίους η HU / HC είναι ακατάλληλη ή ανεπαρκής. Είναι το πρώτο και μόνο στοχευμένο βιολογικό φάρμακο που δρα δεσμεύοντας την Ρ-σελεκτίνη, μια πρωτεΐνη προσκόλλησης κυττάρων που παίζει κεντρικό ρόλο σε πολυκυτταρικές αλληλεπιδράσεις που μπορούν να προκαλέσουν αγγειο-απόφραξη σε δρεπανοκυτταρική νόσο. Με δέσμευση στην Ρ-σελεκτίνη στην επιφάνεια του ενδοθηλίου και των ενεργοποιημένων αιμοπεταλίων, το crizanlizumab αποκλείει τις αλληλεπιδράσεις μεταξύ ενδοθηλιακών κυττάρων, αιμοπεταλίων, ερυθρών αιμοσφαιρίων και λευκοκυττάρων.
Το Crizanlizumab έχει πλέον εγκριθεί σε 36 χώρες σε όλο τον κόσμο, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών και των κρατών μελών της ΕΕ.
Αναιμία δρεπανοκυττάρων
Η αναιμία των δρεπανοκυττάρων είναι μία από τις πιο συχνές γενετικές διαταραχές του αίματος στον κόσμο.7 Πρόκειται για μια χρόνια, μόνιμη και εξουθενωτική ασθένεια ποικίλης κλινικής σοβαρότητας. και με μεγαλύτερη προσκόλληση των διαφόρων κυττάρων του αίματος από το συνηθισμένο.8 Σε ορισμένες περιπτώσεις, αυτά τα κύτταρα ενεργοποιούνται και κολλούν μεταξύ τους και το εσωτερικό τοίχωμα των αιμοφόρων αγγείων, σχηματίζοντας συσσωματώματα (συστάδες) 8 τα οποία με τη σειρά τους μπορούν να επιβραδύνουν , μπλοκάρισμα και μείωση της ροής του αίματος και του οξυγόνου, προκαλώντας βλάβη στα αιμοφόρα αγγεία και τα όργανα.9,10 Αυτό συνεπώς οδηγεί σε επαναλαμβανόμενες και απρόβλεπτες οξείες κρίσεις επώδυνης αγγειακής απόφραξης, που ονομάζονται επίσης αγγειο-αποφρακτικές κρίσεις1,11 που ευθύνονται για βλάβη οργάνων. Οι επώδυνες κρίσεις που είναι χαρακτηριστικές της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας διαταράσσουν τη ζωή των ασθενών σωματικά, κοινωνικά και συναισθηματικά: επιπλέον, περιλαμβάνουν οξείες και μακροχρόνιες επιπλοκές.1
Τα άτομα με δρεπανοκυτταρική αναιμία έχουν κληρονομήσει δύο ανώμαλα αντίγραφα του γονιδίου της αιμοσφαιρίνης από τους γονείς τους.8 Εκείνοι που έχουν «δρεπανοκυτταρικό χαρακτηριστικό» (ονομάζονται επίσης «φορείς») έχουν κληρονομήσει ένα μη φυσιολογικό γονίδιο και ένα φυσιολογικό γονίδιο.9 να είναι ασυμπτωματικά, αλλά τα άτομα με την ασθένεια μπορούν να το μεταδώσουν στα παιδιά τους.9 Εάν και οι δύο γονείς έχουν το χαρακτηριστικό, τα παιδιά τους είναι 25% πιθανό να έχουν δρεπανοκυτταρική αναιμία, 50% να έχουν δρεπανοκυτταρικό χαρακτηριστικό και 25% έχουν δύο φυσιολογικά γονίδια ή δεν έχουν δρεπανοκυτταρικό χαρακτηριστικό ή δρεπανοκυτταρική αναιμία.13 Μια απλή εξέταση αίματος μπορεί να προσδιορίσει εάν ένα άτομο έχει δρεπανοκυτταρικό χαρακτηριστικό.13
Αποποίηση ευθυνών
Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει κάποιες οδηγίες που ενδέχεται να μην αντικατοπτρίζουν μελλοντικά αποτελέσματα. Σε περίπτωση που ένας ή περισσότεροι από αυτούς τους κινδύνους ή αβεβαιότητες υλοποιηθούν, ή σε περίπτωση που οι παραδοχές που οδήγησαν στην πρόοδο ήταν λανθασμένες, τα πραγματικά αποτελέσματα θα μπορούσαν να διαφέρουν από αυτά που περιγράφονται εδώ όπως αναμενόταν, πιστεύεται, εκτιμάται ή αναμένεται. Οι πληροφορίες που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι μετάφραση του δελτίου τύπου που εκδόθηκε από τη Novartis AG στις 26/06/2020.
Novartis
Η Novartis ερμηνεύει ξανά το φάρμακο για τη βελτίωση και την παράταση της ζωής των ανθρώπων. Ως παγκόσμιος ηγέτης στη φαρμακευτική βιομηχανία, χρησιμοποιούμε καινοτόμες επιστημονικές και ψηφιακές τεχνολογίες για να δημιουργήσουμε μετασχηματιστικές θεραπείες σε τομείς με σημαντικές ιατρικές ανάγκες. Δεσμευμένοι για την ανακάλυψη νέων ναρκωτικών, είμαστε σταθερά μεταξύ των κορυφαίων εταιρειών στον κόσμο που επενδύουν στην έρευνα και την ανάπτυξη. Τα προϊόντα Novartis προσεγγίζουν περισσότερα από 800 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως και εργαζόμαστε για να βρούμε καινοτόμους τρόπους για να επεκτείνουμε την πρόσβαση στις τελευταίες θεραπείες μας Σε όλο τον κόσμο, περίπου 110.000 άνθρωποι από 145 διαφορετικές εθνικότητες εργάζονται για τη Novartis. Περισσότερες πληροφορίες στα www.novartis.it και www.novartis.com. Το @NovartisItalia είναι επίσης στο Twitter και στο LinkedIn.
Novartis στην Ιταλία
Με περίπου 2200 υπαλλήλους, στην Ιταλία η Novartis είναι μία από τις μεγαλύτερες εταιρείες στον φαρμακευτικό τομέα, με ισχυρή ηγετική θέση στον τομέα των πιο καινοτόμων θεραπειών και σε αυτή των αντίστοιχων και βιοϊσοδύναμων φαρμάκων. Στην εθνική σκηνή είναι μια από τις εταιρείες που ασχολούνται περισσότερο με την έρευνα και ανάπτυξη, ιδίως σε δραστηριότητες κλινικής ανάπτυξης, έναν τομέα στον οποίο έχει επενδύσει πάνω από 200 εκατομμύρια ευρώ τα τελευταία τρία χρόνια, και μια σημαντική βιομηχανική πραγματικότητα, προσανατολισμένη έντονα προς εξαγωγές.