La Junta de AIFA aprobó el 9 de marzo de 2021 el reembolso de la terapia génica Zolgensma pagada por el NHS para todos los niños con AME1 de menos de 13,5 kg de peso.
El visto bueno definitivo llegó al término de un largo proceso que se inició en mayo de 2020 con la solicitud de negociación presentada por la empresa Novartis.
En noviembre de 2020, luego de que la Comisión Científica Técnica AIFA (CTS) evaluara esta terapia como innovadora, se decidió admitirla a reembolso para niños de hasta seis meses de edad a la luz de los importantes beneficios esperados. Al mismo tiempo, se llevó a cabo una negociación rigurosa por parte del Comité de Precio y Reembolso (CPR) con el fin de definir un precio para el medicamento que fuera sostenible para el NHS.
AIFA declara su satisfacción por la posibilidad de poner a disposición en nuestro NHS una terapia génica que ofrezca una perspectiva de vida radicalmente mejor para los niños con AME1.
El acuerdo con la empresa Novartis también incluyó el compromiso de la empresa de hacer que el fármaco esté disponible de forma gratuita en ensayos clínicos para niños con un peso entre 13,5 y 21 kg, con el fin de adquirir datos adicionales de eficacia y seguridad en estos pacientes en un entorno controlado.