La primera terapia dirigida para la prevención de crisis vasooclusivas recurrentes ha sido aprobada en Europa
Novartis ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Adakveo® (crizanlizumab) para la prevención de crisis vasooclusivas (COV) recurrentes o “crisis dolorosas” en pacientes con anemia de células falciformes a partir de los 16 años1. Crizanlizumab se puede administrar como terapia adicional a la hidroxiurea / hidroxicarbamida (HU / HC) o como monoterapia en pacientes para quienes HU / HC es inapropiado o inadecuado.
La anemia de células falciformes se considera una enfermedad hematológica rara, que afecta a aproximadamente 50.000 personas en Europa4,5. El crizanlizumab se une a la P-selectina, una proteína de adhesión celular que desempeña un papel central en las interacciones multicelulares que pueden conducir a la vasooclusión. 2,3
“La aprobación europea de esta opción terapéutica representa una noticia muy importante para los pacientes con anemia falciforme que después de muchos años tienen a su disposición una nueva herramienta de tratamiento capaz de mejorar su calidad de vida - comentó Lucia De Franceschi, Profesora Asociada de Medicina Interna en la Universidad de Verona -. Solo el crizanlizumab, gracias a su peculiar mecanismo de acción, es de hecho capaz de actuar sobre la vasculopatía inflamatoria crónica que subyace a las numerosas complicaciones clínicas presentes tanto en adolescentes como en adultos, pero también en niños.
Además, el crizanlizumab tiene un perfil único que lo hace muy interesante para nosotros los médicos porque podría ayudarnos a manejar incluso a aquellos pacientes que han fracasado o no aceptan las terapias estándar de oro para la anemia de células falciformes como la hidroxiurea o los regímenes de transfusión crónica ".
“Estamos orgullosos de que nuestro compromiso a largo plazo con la investigación y el desarrollo de soluciones innovadoras para las enfermedades hereditarias de la sangre provoque un cambio importante en la forma en que tratamos la anemia de células falciformes, dice Luigi Boano, director general de Novartis Oncology Italia. Este hito nos permitirá poner a disposición de los pacientes el primer fármaco dirigido para la prevención de crisis vasooclusivas recurrentes, que trastocan la vida de los pacientes desde el punto de vista físico, social y emocional y pueden degenerar en complicaciones agudas y de larga duración ”.
La aprobación sigue la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), emitida en julio sobre la base de los resultados del estudio clínico SUSTAIN, que mostró que crizanlizumab redujo significativamente la tasa anual media de COV en 1,63, en comparación con 2,98 para el placebo (p = 010), lo que equivale a una reducción del 45%. También hubo un aumento de más del doble en el porcentaje de pacientes sin COV que completaron el estudio, en comparación con el placebo. Se han observado reducciones en la frecuencia de COV entre pacientes independientemente del genotipo de anemia de células falciformes y / o el uso de hidroxiurea / hidroxicarbamida (HU / HC). En el mismo estudio, se demostró que crizanlizumab reduce la tasa media anual de días de hospitalización en un 42% (4,0 días para crizanlizumab frente a 6,87 días para placebo) 6.
Sobre crizanlizumab
Crizanlizumab, antes conocido como SEG101, está indicado para la prevención de COV recurrentes en pacientes con anemia de células falciformes a partir de los 16 años. Puede administrarse como terapia adicional a HU / HC, o como monoterapia en pacientes para los que HU / HC es inapropiado o inadecuado. Es el primer y único fármaco biológico dirigido que actúa uniéndose a la P-selectina, una proteína de adhesión celular que juega un papel central en las interacciones multicelulares que pueden causar vasooclusión en la anemia de células falciformes. Al unirse a la P-selectina en la superficie del endotelio y las plaquetas activadas, el crizanlizumab bloquea las interacciones entre las células endoteliales, las plaquetas, los glóbulos rojos y los leucocitos.
Crizanlizumab ahora está aprobado en 36 países de todo el mundo, incluidos los Estados Unidos y los estados miembros de la UE.
Anemia falciforme
La anemia de células falciformes es uno de los trastornos sanguíneos genéticos más comunes en el mundo.7 Es una enfermedad crónica, permanente y debilitante de gravedad clínica variable.8 La anemia de células falciformes se caracteriza por la alteración de la forma y las propiedades físicas de los glóbulos rojos y por una mayor adhesividad de las diferentes células sanguíneas de lo habitual.8 En determinadas situaciones, estas células se activan y adhieren entre sí y a la pared interna de los vasos sanguíneos, formando aglomerados (racimos) 9,10 que a su vez pueden ralentizar, bloqueando y reduciendo el flujo de sangre y oxígeno, causando daño a los vasos sanguíneos y órganos.1,11 Esto en consecuencia conduce a crisis agudas recurrentes e impredecibles de oclusión vascular dolorosa, también llamadas crisis vasooclusivas1 responsables del daño orgánico. Las dolorosas crisis típicas de la anemia falciforme trastocan la vida de los pacientes física, social y emocionalmente: además, conllevan complicaciones agudas y a largo plazo12.
Las personas con anemia de células falciformes han heredado dos copias anormales del gen de la hemoglobina de sus padres.8 Aquellos que tienen el "rasgo de células falciformes" (también llamados "portadores") han heredado un gen anormal y un gen normal.9 El rasgo de células falciformes pueden ser asintomáticos, pero las personas con la enfermedad pueden transmitirla a sus hijos.9 Si ambos padres tienen el rasgo, sus hijos tienen un 25% de probabilidades de tener la enfermedad de células falciformes, el 50% de tener el rasgo de células falciformes y El 25% tiene dos genes normales o no tiene el rasgo de células falciformes o anemia de células falciformes.13 Un simple análisis de sangre puede determinar si una persona tiene el rasgo de células falciformes.13
Observación
Este comunicado de prensa contiene algunas pautas que pueden no reflejar resultados futuros. En el caso de que se materialicen uno o más de estos riesgos o incertidumbres, o en el caso de que los supuestos que llevaron a los avances fueran incorrectos, los resultados reales podrían ser diferentes de los descritos aquí como anticipados, creídos, estimados o Esperaba. La información contenida en este comunicado de prensa es una traducción del comunicado de prensa emitido por Novartis AG el 26/06/2020.
Novartis
Novartis está reinterpretando la medicina para mejorar y prolongar la vida de las personas. Como líder mundial en la industria farmacéutica, utilizamos tecnologías científicas y digitales innovadoras para crear terapias transformadoras en áreas con importantes necesidades médicas. Comprometidos con el descubrimiento de nuevos medicamentos, estamos constantemente entre las principales empresas del mundo en invertir en investigación y desarrollo. Los productos de Novartis llegan a más de 800 millones de personas en todo el mundo y trabajamos para encontrar formas innovadoras de ampliar el acceso a nuestros últimos tratamientos. En todo el mundo, aproximadamente 110.000 personas de 145 nacionalidades diferentes trabajan para Novartis. Más información en www.novartis.it y www.novartis.com. @NovartisItalia también está en Twitter y LinkedIn.
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