"La conclusión en tiempos muy cortos del proceso de autorización de Spinraza"Comentarios del Director General de AIFA, Mario Melazzini"es una victoria de la ciencia y del sistema regulador italiano. Por último, el joven SMA enfermo, una vez que el objeto de especulación charlatanes sin escrúpulos, tienen acceso a una terapia, apoyada por la evidencia científica sólida y cuyos costos son asumidos por el Servicio Nacional de Salud en la conclusión de un proceso de negociación llevado a cabo en un calendario muy apretado. El sistema de país confirma la capacidad de ofrecer respuestas concretas a la demanda de salud, también, como en este caso, para terapias innovadoras de alto costo para enfermedades genéticas raras ".
Unos meses después de la aprobación de la primera terapia para la atrofia muscular espinal (AME), Spinraza, ya hay 16 centros hospitalarios, distribuidos en 11 regiones italianas, autorizados para administrarlo. 135 pacientes ya han comenzado a recibir el tratamiento y 190 los considerados elegibles que están a la espera de la primera administración, según los datos de los Registros de Seguimiento de la AIFA, actualizados al 12 de marzo de 2018.
Una verdadera revolución en el tratamiento de una rara enfermedad genética cuyos síntomas ocurren poco después del nacimiento. El paciente más pequeño inscrito en el Registro AIFA tiene un mes de vida, mientras que la edad promedio de todos los pacientes es de alrededor de 4 años.
El reintegro de Spinraza fue la culminación de un largo viaje científico, clínico y normativo. Un verdadero desafío para el Servicio Nacional de Salud, representado por la definición de los criterios de acceso al tratamiento con este medicamento innovador de alto valor terapéutico y de muy alto costo. Más de 115 miles de euros por dosis única es el precio establecido para el público, respecto al cual AIFA ha contraído una reducción muy significativa, como parte de un acuerdo de negociación confidencial.
El medicamento está disponible en Italia gracias al fondo nacional de medicamentos innovadores (no oncológicos), establecido por la ley de presupuesto de diciembre 2016 y que otorga un préstamo de 500 millones de euros en tres años, hasta 2019.
"El objetivo básico de nuestras actividades y recaudación de fondos que llevamos adelante es apoyar a cada región en la provisión de al menos una estructura especializada" agrega Daniela Lauro, presidenta de Families Sma, la asociación que reúne a pacientes que padecen la enfermedad y a sus padres. "Estamos a poco más de la mitad del camino y para completar el proyecto Family Sma, ofrecemos a todos los centros especializados un apoyo a los grados 360, a través de la contribución de un equipo de expertos que interviene en diferentes campos: médico-científico, legislativo, logístico, psicoterapéutico ".