Esimene sihtoteraapia korduvate vaso-oklusiivsete kriiside ennetamiseks on Euroopas heaks kiidetud
Novartis teatas täna, et Euroopa Komisjon (EC) kiitis Adakveo® (crizanlizumab) heaks korduvate vaso-oklusiivsete kriiside (LOÜ) või “valulike kriiside” ennetamiseks sirprakulise haigusega patsientidel alates 16. eluaastast1. Crizanlizumabi võib manustada hüdroksüuurea / hüdroksükarbamiidi (HU / HC) lisaravina või monoteraapiana patsientidel, kellele HU / HC ei ole sobiv või ebapiisav.
Sirprakkude aneemiat peetakse haruldaseks hematoloogiliseks haiguseks, mis mõjutab umbes 50.000 4,5 inimest Euroopas. 2,3 Krizanlizumab seondub P-selektiiniga, raku adhesioonivalguga, millel on keskne roll mitmerakulistes interaktsioonides, mis võivad põhjustada vaso-oklusiooni. XNUMX
"Selle ravivõimaluse Euroopa heakskiit on väga oluline uudis sirprakulise aneemiaga patsientidele, kellel on paljude aastate pärast kasutusel uus ravivahend, mis võimaldab parandada nende elukvaliteeti - kommenteeris dotsent Lucia De Franceschi Verona ülikooli sisehaiguste eriala -. Ainult krisanlizumab on tänu oma omapärasele toimemehhanismile võimeline toimima kroonilise põletikulise vaskulopaatia korral, mis on aluseks nii noorukitel ja täiskasvanutel kui ka lastel esinevatel arvukatel kliinilistel tüsistustel.
Lisaks on crizanlizumabil ainulaadne profiil, mis muudab selle meie kliinikute jaoks väga huvitavaks, sest see võib aidata meil hallata isegi neid patsiente, kellel on ebaõnnestunud või kes ei aktsepteeri sirprakulise aneemia kuldset ravi, näiteks hüdroksüuurea või kroonilise vereülekande režiimid. "
"Oleme uhked, et meie pikaajaline pühendumus pärilike verehaiguste uuenduslike lahenduste uurimisele ja väljatöötamisele toob olulise muutuse sirprakulise aneemia ravis - ütleb Luigi Boano, Itaalia Novartis Oncology peadirektor. See verstapost võimaldab meil teha patsientidele kättesaadavaks esimene sihtotstarbeline ravim korduvate vaso-oklusiivsete kriiside ennetamiseks, mis häirib patsientide elu füüsilisest, sotsiaalsest ja emotsionaalsest vaatepunktist ning võib manduda ägedateks ja pikaajalisteks tüsistusteks. "
Heakskiit on tehtud vastavalt inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee positiivsele arvamusele, mis anti välja juulis SUSTAINi kliinilise uuringu tulemuste põhjal ja mis näitas, et krisanlizumab vähendas märkimisväärselt VOC aastamäära keskmiselt 1,63, platseebo puhul 2,98 (P = 010), mis on võrdne vähenemisega 45%. Uuringu lõpetanud patsientide protsent, mis ei sisalda lenduvaid orgaanilisi ühendeid, suurenes ka platseeboga võrreldes enam kui kaks korda. Patsientidel on täheldatud lenduvate orgaaniliste ühendite sageduse vähenemist, hoolimata sirprakulise aneemia genotüübist ja / või hüdroksüuurea / hüdroksükarbamiidi (HU / HC) kasutamisest. Samas uuringus näitas, et krisanlizumab vähendas hospitaliseerimispäevade keskmist aastamäära 42% (krisanlizumabi puhul 4,0 päeva ja platseebo puhul 6,87 päeva) 6.
Krizanlizumabi kohta
Krizanlizumab - varem tuntud kui SEG101 - on näidustatud korduvate VOC-de ennetamiseks sirprakulise haigusega patsientidel alates 16. eluaastast. Seda võib manustada HU / HC lisateraapiana või monoteraapiana patsientidel, kellele HU / HC on sobimatu või ebapiisav. See on esimene ja ainus suunatud bioloogiline ravim, mis toimib seondudes P-selektiiniga, raku adhesioonivalguga, millel on keskne roll mitmerakulistes interaktsioonides, mis võivad sirprakulise haiguse korral põhjustada vaso-oklusiooni. Seondudes endoteeli ja aktiveeritud trombotsüütide pinnal P-selektiiniga, blokeerib crizanlizumab interaktsiooni endoteelirakkude, trombotsüütide, punaste vereliblede ja leukotsüütide vahel.
Crizanlizumab on nüüd heaks kiidetud 36 riigis üle maailma, sealhulgas Ameerika Ühendriikides ja ELi liikmesriikides.
Sirprakkude aneemia
Sirprakkude aneemia on üks levinumaid geneetilisi verehäireid maailmas.7 See on erineva kliinilise raskusega krooniline, püsiv ja nõrgestav haigus. 8 Sirprakulise aneemiale on iseloomulik punaste vereliblede kuju ja füüsikaliste omaduste muutus ja erinevate vererakkude tavapärasest suurema nakkuvuse abil. Teatud olukordades aktiveeruvad need rakud ja kinnituvad üksteise ning veresoonte siseseina külge, moodustades aglomeraadid (klastrid) 8, mis omakorda võivad aeglustada, vere ja hapniku voolu blokeerimine ja vähendamine, kahjustades veresooni ja elundeid.9,10 See viib korduvate ja ettearvamatute valuliku veresoonte oklusiooni ägedate kriisideni, mida nimetatakse ka vaso-oklusiivseteks kriisideks1,11, mis vastutavad elundikahjustuste eest. Sirprakulise aneemia korral tüüpilised valulikud kriisid häirivad patsientide elu füüsiliselt, sotsiaalselt ja emotsionaalselt: lisaks on nendega seotud ägedad ja pikaajalised tüsistused.
Sirprakulise aneemiaga inimesed on oma vanematelt pärinud kaks ebanormaalset hemoglobiinigeeni koopiat.8 Need, kellel on sirprakuline tunnus (neid nimetatakse ka kandjateks), on pärinud ühe ebanormaalse geeni ja ühe normaalse geeni. võivad olla asümptomaatilised, kuid seda haigust põdevad isikud võivad selle oma lastele edasi anda.9 Kui see omadus on mõlemal vanemal, on nende lastel tõenäoliselt sirprakuline aneemia 9%, sirprakkudel 25%. 50% -l on kaks normaalset geeni või neil puudub sirprakuline tunnus või sirprakuline aneemia.25 Lihtsa vereanalüüsiga saab kindlaks teha, kas inimesel on sirprakuline omadus.13
Kaebused
See pressiteade sisaldab mõningaid juhiseid, mis ei pruugi tulevasi tulemusi kajastada. Juhul kui üks või mitu neist riskidest või ebakindlusest realiseerub või kui eeldused, mis viisid edusammudeni, olid valed, võivad tegelikud tulemused erineda siin kirjeldatud eeldatust, arvatavast, hinnangulisest või eeldatavast oodata. Selles pressiteates sisalduv teave on tõlge Novartis AG poolt 26 avaldatud pressiteatest.
Novartis
Novartis tõlgendab meditsiini ümber, et inimeste elu paremaks muuta ja pikendada. Farmaatsiatööstuse ülemaailmse liidrina kasutame uuenduslikke teaduslikke ja digitaaltehnoloogiaid, et luua transformatiivseid ravimeetodeid oluliste meditsiiniliste vajadustega piirkondades. Pühendunud uute ravimite avastamisele, oleme pidevalt maailma tippettevõtete seas, kes investeerivad teadus- ja arendustegevusse. Novartise tooted jõuavad kogu maailmas enam kui 800 miljoni inimeseni ja me töötame selle nimel, et leida uuenduslikke viise, kuidas laiendada juurdepääsu meie uusimatele ravimeetoditele. Kogu maailmas töötab Novartises umbes 110.000 145 inimest XNUMX erinevast rahvusest. Lisateave veebisaitidel www.novartis.it ja www.novartis.com. @NovartisItalia on ka Twitteris ja LinkedInis.
Novartis Itaalias
Umbes 2200 töötajaga on Novartis Itaalias üks suuremaid farmaatsiasektoris tegutsevaid ettevõtteid, millel on kindel juhtpositsioon kõige uuendusmeelsemate ravimeetodite ning samaväärsete ja biosimilaarsete ravimite valdkonnas. Riiklikul areenil on see üks kõige rohkem teadus- ja arendustegevusega tegelevaid ettevõtteid, eriti kliinilise arendustegevuse valdkonnas, valdkond, kuhu ta on viimase kolme aasta jooksul investeerinud üle 200 miljoni euro, ja oluline tööstuslik reaalsus, mis on tugevalt orienteeritud ekspordile.