"Kokkuvõte Spinraza loa andmise protsessi väga lühikestest ajastutest"Kommentaarid AIFA peadirektor Mario Melazzini"see on teaduse ja Itaalia õigusliku süsteemi võitu. Lõpuks noor haige SMA, kui teema spekulatsioone südametunnistuseta šarlatanidena on juurdepääs ravi, mida toetab tugev ja teaduslikke tõendeid, mille kulud kannab National Health Service lõppedes läbirääkimiste protsessi läbi väga tihe ajakava. Riigi süsteem kinnitab suutlikkust pakkuda konkreetseid vastuseid tervise nõudlusele, nagu ka antud juhul, haruldaste geneetiliste haiguste uuenduslike kulukate raviviiside jaoks. "
Mõni kuu pärast seljaaju lihase atroofia (SMA) esimese ravi Spinraza heakskiitmist on juba 16 haiglakeskust, mis on jaotatud 11 Itaalia piirkonnas ja kellel on luba seda manustada. AIFA seireregistrite andmetel, mida on ajakohastatud 135. märtsini 190, on juba ravi saanud 12 patsienti ja 2018 abikõlblikuks peetud patsienti, kes ootavad esimest manustamist.
Tõeline revolutsioon haruldase geneetilise haiguse ravis, mille sümptomid ilmnevad kohe pärast sündi. AIFA registrisse kantud väikseimale patsiendile on üks elukuu, samas kui kõigi patsientide keskmine vanus on ligikaudu 4 aastat.
Spinraza hüvitamine oli pika teadusliku, kliinilise ja reguleeriva teekonna kulminatsioon. Riiklikule tervishoiuteenistusele on tõeline väljakutse, mida esindavad ravivastuse kriteeriumide määratlemine selle uuendusliku raviga, millel on suur terapeutiline väärtus ja väga kõrged kulud. Rohkem kui 115 tuhat eurot ühe annuse kohta on üldsusele kehtestatud hind, mille suhtes AIFA on sõlminud konfidentsiaalse läbirääkimislepingu osaks väga olulise vähendamise.
See on saadaval Itaalia tänu riikliku fondi uuenduslike ravimite (mitte vähk), poolt kehtestatud eelarve seaduse ja detsembris 2016, millega rahastatakse 500 miljonit eurot kolme aasta jooksul, kuni 2019.
"Meie tegevuse ja fundeerimise põhieesmärk, mida me edasi kanname, on toetada iga piirkonna vähemalt ühe spetsialiseerunud struktuuri pakkumisel" lisab Daniela Lauro, perekondade "Sma" president, ühing, mis ühendab haiged põevad patsiendid ja nende vanemad. "Meil on veidi üle poole kursuse ja projekti lõpetamiseks Families Sma pakub kõiki spetsialiseeritud keskused 360 määral toetust, läbi panust meeskond kaasatud ekspertide erinevates valdkondades: meditsiini-teaduslike, õiguslike, logistiline, psühhoteraapia ".