USA - Fda: „kiirendavad geeniteraapiad”, epohhiaalne pöördepunkt

Toidu- ja ravimiamet kavatseb kiirendada inimese rakke ja kudesid hõlmavate ravimeetodite, sealhulgas geeniteraapia, kasutuselevõttu. Kuid USA ravimit reguleeriv agentuur on pühendunud ka kliinikute nurjamisele, mis pakuvad nende raviviiside ohtlikke, tõestamata versioone. See tuleneb uutest FDA suunistest, millest teatas New York Times. See pole enam ulme, - ütles FDA volinik Scott Gottlieb -, vaid see on tegelik teadus, kus rakke ja kudesid saab kujundada tervislike ja funktsionaalsete elundite kasvatamiseks haigete asendamiseks; kus saab organismi tuua uusi geene haiguste vastu võitlemiseks; ja kus täiskasvanud tüvirakud võivad tekitada vigastuse või haiguse tõttu kaotatud rakkude asendajaid. Tänu uutele juhistele võivad geeni- ja rakuteraapiad, millel on tõestatud potentsiaal tõsiste haiguste raviks, turule tulla varem. FDA nõuab endiselt kliinilisi uuringuid, kuid lubab kiiremaid protseduure. Samal ajal suureneb järelevalve nende "mittestandardsete" keskuste vastu, mis oleksid tekkinud USA-s ja mis lubavad kõigele ravi. FDA ütles, et need "problemaatilised" kliinikud, millest paljud kasutavad patsientide enda rasvast saadud tooteid, teevad ravi, mis tuleb enne nende turustamist heaks kiita. Seni on FDA heaks kiitnud ainult kaks geeniteraapiaks kvalifitseeruvat toodet - Novartise Kymriah ja Kite Pharma Yescarta. Mõlemad ravimeetodid hõlmavad patsiendi immuunrakkude geneetilist muutmist leukeemia või lümfoomi vastu võitlemiseks. FDA nõuandekomitee soovitas heaks kiita kolmanda toote, mille on tootnud Spark Therapeutics, et parandada geneetilist defekti, mis põhjustab pärilikku silmahaigust, mis põhjustab pimedaksjäämist. Need on kõik ainult sel aastal heaks kiidetud ravimeetodid. Ja need kõik on äärmiselt kallid ravimeetodid, suurusjärgus sadu tuhandeid dollareid.