هیئت AIFA در 9 مارس 2021 بازپرداخت ژن درمانی Zolgensma را که توسط NHS پرداخت شده برای همه کودکان با SMA1 زیر 13,5 کیلوگرم وزن تأیید کرد.

این اقدام نهایی در پایان یک فرایند طولانی انجام شد که در ماه مه سال 2020 با درخواست مذاکره ارائه شده توسط شرکت Novartis آغاز شد.

در نوامبر سال 2020 ، پس از آنکه کمیسیون علمی فنی AIFA (CTS) این روش درمانی را نوآورانه ارزیابی کرد ، تصمیم گرفته شد که با توجه به مزایای مهم پیش بینی شده ، بازپرداخت آن برای کودکان تا شش ماه پذیرفته شود. در همان زمان ، مذاکرات دقیق کمیته قیمت و بازپرداخت (CPR) به منظور تعریف قیمت دارویی که برای NHS پایدار بود ، انجام شد.

AIFA رضایت خود را از امکان ایجاد ژن درمانی در NHS اعلام می کند که چشم انداز زندگی کاملاً بهتری را برای کودکان مبتلا به SMA1 فراهم می کند.

توافق با شرکت Novartis همچنین شامل تعهد این شرکت برای در دسترس قرار دادن رایگان دارو در آزمایشات بالینی برای کودکان با وزن بین 13,5 تا 21 کیلوگرم بود ، تا اطلاعات و کارایی و ایمنی بیشتری را در مورد این بیماران در یک محیط کنترل شده بدست آورد.

AIFA بازپرداخت Zolgensma ، ژن درمانی را برای کودکان مبتلا به SMA1 تأیید می کند