آژانس داروهای ایتالیایی با ارسال نامه ای به رییس منطقه پوگلیا ، میشل امیلیانو ، در مورد دو کودک مبتلا به SMA1 که تحت درمان Zolgensma برای آنها درخواست شده است ، تعهد مستمر AIFA را برای تضمین دسترسی در کوتاه ترین زمان یادآور شد. زمان برای همه بیمارانی که می توانند از آن سود ببرند.
"محرومیت از بازپرداخت بیماران مبتلا به تراکئوستومی ، یا با حمایت تنفسی به مدت چند ساعت ≥ 16 در روز به مدت 14 روز متوالی ، یا با از دست دادن کل (100)) ظرفیت بلع ، از ملاحظات زیر ناشی می شود: معیارهای خروج از آزمایشات بالینی که برای تأیید انجام شده است و برای افراد مورد بررسی ، شاخص های شکست درمان بود. حتی در صورت عدم وجود داده های مستقیم در این جمعیت ها ، ثابت شده است که اثربخشی این ژن درمانی حداکثر زمانی است که تجویز در ماه های اول زندگی انجام می شود ، در حالی که در کودکان بزرگتر و در صورت تشدید آن کاهش می یابد. بیماری "، AIFA تاکید می کند.
AIFA می نویسد: "هرگونه استفاده از Zolgensma در بیماران SMA1 با تراکئوستومی باید با علائم مجاز توسط EMA سازگار باشد." با این حال ، "با توجه به این که مزایای مورد انتظار از ژن درمانی فوق در بیماران مبتلا به SMA1 با نای تراکئوستومی تقریباً وجود ندارد ، و در مواجهه با افزایش خطرات در بیماران مبتلا به بیماری پیشرفته ، کمیسیون علمی فنی آژانس در نظر گرفته است که هیچ شرطی برای پذیرش بازپرداخت توسط NHS وجود ندارد. "
AIFA می نویسد: "این مسئولیت تیم بالینی چند رشته ای است که - در هر بیمار و پس از ارزیابی دقیق شرایط کلی - تعیین کند که آیا انجام این درمان مناسب است یا خیر. مرجع ایتالیایی بیمار را برای درمان مناسب می داند ، اگرچه در خارج از شرایط پیش بینی شده برای بازپرداخت SSN ، نیازی به این درمان در خارج از کشور وجود ندارد. "