مدير موسسه ژن درماني SAN RAFFAELE-Telethon به خاطر كمك اساسي خود در توسعه ناقلان ژنتيكي موثر اعطا شد.
سرمقاله
لوئیجی نالدینی، مدیرموسسه ژن درمانی San Raffaele-Telethon (SR-Tiget) میلان و استاد تمام بافت شناسی و ژن و سلول درمانی در دانشگاه Vita-Salute San Raffaele، جایزه یک عمر دستاورد را دریافت کرد جایزه یک عمر دستاورد Phacilitate 2024 در به رسمیت شناختن نقش او به عنوان پیشگام در زمینه ژن درمانی و تاثیر تحقیقات او در درمان بیماری های جدی، ژنتیکی اما نه تنها. به ویژه، نالدینی به عنوان "پدر" ناقل های لنتی ویروسی شناخته می شود، ابزارهای درمانی که اکنون به طور گسترده در کلینیک ها استفاده می شود و از یکی از ترسناک ترین ویروس های انسانی، HIV.
جایزه درمان‌های پیشرفته Phacilitate نوآوری‌ها در زمینه درمان‌های پیشرفته را به رسمیت می‌شناسد و آثار توسط یک داور مورد ارزیابی قرار گرفتند. هیئت داوران متخصصان بین المللی نمایندگی موسسات تحقیقاتی، دانشگاه ها و صنعت بیوتکنولوژی در یک فرآیند ارزیابی دو مرحله ای. در سال 2023 با اعطای جایزه به کارل ژوئن برای توسعه سلول درمانی CAR-T تأسیس شد. مراسم اهدای جوایز 2024 در تاریخ برگزار شد 18 ژانویه در میامی، فلوریدابه عنوان بخشی از هفته درمان های پیشرفته با مشارکت جامعه بزرگ علمی.
"استاد. نالدینی مفهوم «نوآور» را کاملاً مجسم می کند. تعهد تزلزل ناپذیر او به توسعه درمان هایی که به نفع بیماران باشد، او و تیمش را بر آن داشت که از شکست های اولیه دلسرد نشوند و درمان های بهتر و ایمن تر را توسعه دهند. بدون فداکاری و پشتکار او، ژن درمانی در جایی که هست نمی توانست زندگی بیماران را به لطف داروهایی که اکنون برای بیماری های ژنتیکی مانند ADA-SCID و لوکودیستروفی متاکروماتیک تایید شده اند، تغییر دهد، و به غیر از داروهای متعدد دیگر که هنوز در حال توسعه بالینی هستند، صحبت نمی کنند.” او اعلام می کند سون کیلی، رئیس هیئت داوران جایزه Phacilitate.
لوئیجی نالدینی پس از فارغ التحصیلی در رشته پزشکی و جراحی و دکتری در علوم سیتولوژی و ریخت شناسی در تورین، در اواسط دهه نود به موسسه سالک لا جولا (ایالات متحده آمریکا)، جایی که با ایندر ورما و دیدیه ترونو کار می کرد، او امکان انتقال ژن های درمانی را با بهره برداری از ویژگی های عفونی ویروس HIV نشان داد و نمونه اولیه ناقل های لنتی ویروسی را ساخت که اکنون در سراسر جهان استفاده می شود. پس از تجربه ای در دنیای بیوتکنولوژی منطقه خلیج سانفرانسیسکو، که در آن ناقل های لنتی ویروسی را برای استفاده ایمن بالینی کامل کرد، ابتدا در تورین و سپس در میلان به دانشگاه های ایتالیا بازگشت. از سال 2008 تبدیل شده است مدیر SR-Tiget و مسیر توسعه فناوری لنتی ویروسی را ادامه داد و آن را با مشارکت کل مؤسسه به اولین آزمایشات بالینی و مؤثر رساند. قبلاً رئیس انجمن اروپایی ژن و سلول درمانی (ESGCT) و عضو EMBO، سازمان زیست شناسی مولکولی اروپا، در طول سال ها تقدیرنامه های مهمی را دریافت کرده است، از جمله: جایزه دستاورد برجسته از انجمن آمریکایی ژن و سلول درمانی در 2014 و توسط ESGCT در سال 2015، جایزه Jiménez Diaz در سال 2016، جایزه Van Beutler از انجمن هماتولوژی آمریکا در سال 2017 و در سال 2019، جایزه Jeantet-Collen برای پزشکی ترجمه. وی همچنین در دسامبر 2019 به عنوان "افسر بزرگ نشان شایستگی جمهوری ایتالیا" منصوب شد.
من از معلمانم و همکاران و دانش‌آموزان فوق‌العاده‌ای که در این سفر فوق‌العاده از پیشخوان تا بستر بیماری که تقریباً سی سال به طول انجامید، همراهی کردند و الهام‌بخش، مشکلات و ناامیدی‌ها و در نهایت موفقیت‌ها را به اشتراک گذاشتند، سپاسگزارم. همچنین از اعضای هیئت داوران که خواستند این جایزه یک عمر دستاورد را به من اهدا کنند، تشکر می کنم. من با انرژی و اشتیاق تازه در جستجوی راه حل های مبتنی بر ژن و سلول درمانی برای بسیاری از بیمارانی که به درمان های نوآورانه برای رسیدگی به بیماری هایی که تاکنون کشنده تلقی می شدند، به کار خود ادامه خواهم داد. نظر داد لوئیجی نالدینی به مناسبت اهدای جایزه
جوایز متعدد به دست آمده نشان می دهد که نالدینی یک شخصیت کلیدی بود که در توسعه ژن درمانی و استفاده از وکتورهای لنتی ویروسی برای انتقال ژن برای اهداف درمانی. اینها علاوه بر اینکه جزو پرکاربردترین ابزارها در زمینه تحقیقات زیست پزشکی هستند، در حال حاضر به طور گسترده در زمینه بالینی استفاده می شوند. آنها فقط در بیمارستان سن رافائل تحت درمان قرار گرفتند تقریبا صد بیماران مبتلا به بیماری های ژنتیکی جدی مانند لوکودیستروفی متاکروماتیک، سندرم Wiskott-Aldrich، بتا تالاسمی و موکوپلی ساکاریدوز نوع 1، به لطف سلول های بنیادی خون اصلاح شده با استفاده از ناقل های لنتی ویروسی.
به طور کلی، در جهان oltre 400 شخص درمان مبتنی بر سلول های بنیادی خون مهندسی شده با ناقل های لنتی ویروسی برای 19 آسیب شناسی مختلف دریافت کرد. اکثر این بیماران - که در غیر این صورت در بسیاری از موارد امید چندانی به زنده ماندن نداشتند - اکنون در شرایط خوبی هستند و زندگی طبیعی یا حداقل به طور قابل توجهی بهتری دارند. چهار مورد از این درمان‌ها قبلاً برای بازاریابی تأیید شده‌اند: در این میان، ژن درمانی برای لوکودیستروفی متاکروماتیک، متولد آزمایشگاه های موسسه SR-TIGET و از دسامبر 2020 داروی ثبت شده در اتحادیه اروپا و انتظار می رود به زودی در ایالات متحده نیز تصویب شود.
علاوه بر این، بخش بزرگی از ناقل ها نیز بر اساس ناقل های لنتی ویروسی هستند CAR-T تحت آزمایشات بالینی یا قبلاً برای استفاده تجاری در جهان تأیید شده است: اینها داروهای ژن درمانی هستند که با هدف مبارزه با انواع مختلف تومورهای خون یا بافت جامد با مسلح کردن انتخابی لنفوسیت های قاتل بیمار در برابر سلول های تومور انجام می شوند. تخمین زده می شود که تا به امروز بیش از 3500 نفر از این نوع درمان بهره مند شده اند.
تحقیقات تجربی لوئیجی نالدینی همچنان به پیشنهاد راه حل های نوآورانه برای گسترش برنامه ها ژن درمانی و بهبود بیشتر آن اثربخشی و ایمنی. در سال‌های اخیر، یک استراتژی ژن درمانی با عملکرد ضد تومور مبتنی بر مهندسی سلول‌های بنیادی خون توسعه یافته است: سلول‌های دختر تولید شده توسط سلول‌های بنیادی - به ویژه مونوسیت‌ها، گلبول‌های سفید خون - می‌توانند هدفمند و مؤثر بر تومور باشند. سطح، سیگنال های قدرتمندی است که پاسخ ایمنی را فعال می کند و بقیه بدن را از عوارض جانبی نجات می دهد. این استراتژی هنوز تحت آزمایش‌های بالینی در بیمارستان‌های San Raffaele و Besta در میلان برای درمان گلیوبلاستوما، شایع‌ترین و جدی‌ترین تومور مغزی در بزرگسالان است. این مطالعه توسط حمایت مالی می شود Genenta Science، یک استارت آپ نوآور که توسط نالدینی با San Raffaele تأسیس شد و امروز در نزدک فهرست شده است.
علاوه بر این، آزمایشگاه نالدینی از همان گام های اولیه به توسعه کمک کردویرایش هدفمند ژن، امروز انجام شد با تکنولوژی CRISPR. این مطالعات امکان بازنویسی توالی یک ژن، اصلاح جهش های آن را به جای جایگزینی عملکرد آن با نسخه اضافی معرفی شده با ناقل، افزایش دقت دستکاری ژنتیکی و هموار کردن راه برای کاربردهای جدید و انقلابی فراهم می کند.
مشترک شدن در خبرنامه ما!