ایالات متحده - Fda: "تسریع درمان های ژنی" ، یک نقطه عطف دوره ای

سازمان غذا و دارو در نظر دارد سرعت بخشیدن به درمان های مربوط به سلول ها و بافت های انسانی ، از جمله ژن درمانی را تسریع کند. اما آژانس تنظیم کننده دارو همچنین متعهد است که کلینیک هایی را که نسخه های خطرناک و اثبات نشده ای از این روش های درمانی را ارائه می دهند ، خنثی کند. این همان چیزی است که از رهنمودهای جدید FDA ، که توسط نیویورک تایمز گزارش شده ، برمی آید. اسکات گوتلیب ، کمیسار FDA ، گفت که این دیگر چیزهای علمی تخیلی نیست ، بلکه بیشتر علمی است که در آن سلول ها و بافت ها می توانند برای رشد اندام های سالم و عملکردی جایگزین اعضای بیمار شوند. جایی که می توان ژن های جدیدی برای مبارزه با بیماری ها وارد بدن کرد. و در جایی که سلولهای بنیادی بزرگسالان می توانند جایگزینی برای سلولهای از دست رفته در اثر آسیب یا بیماری ایجاد کنند. با تشکر از دستورالعمل های جدید ، درمان های ژنی و سلولی که نشان داده شده است که توانایی درمان بیماری های جدی را دارند ، ممکن است زودتر به بازار بیایند. FDA هنوز به آزمایشات بالینی احتیاج دارد ، اما نوید روشهای سریعتر را می دهد. در همان زمان ، نظارت بر مراکز "غیر استاندارد" که در ایالات متحده به وجود آمده اند و وعده درمان برای همه چیز را افزایش می دهند. FDA اظهار داشت: آن کلینیک های "مشکل ساز" که در بسیاری از آنها از فرآورده های حاصل از چربی خود بیماران استفاده می شود ، اقدام به درمان هایی می کنند که قبل از عرضه به بازار نیاز به تأیید دارند. تاکنون ، FDA فقط دو محصول را که واجد شرایط ژن درمانی هستند ، تأیید کرده است - Novartis 'Kymriah و Kite Pharma's Yescarta. هر دو روش درمانی شامل تغییر ژنتیکی سلولهای ایمنی بیمار برای مبارزه با سرطان خون یا لنفوم است. کمیته مشورتی FDA تصویب محصول سوم ، تولید شده توسط Spark Therapeutics ، را برای اصلاح نقص ژنتیکی که باعث بیماری ارثی چشم می شود و باعث کوری می شود ، توصیه کرده است. اینها همه درمانهایی است که فقط در سال جاری تأیید شده اند. و همه آنها درمان های بسیار گران قیمتی به ارزش صدها هزار دلار هستند.