Italian lääkevirasto on lähettänyt Puglian alueen presidentille Michele Emilianolle kirjeen kahdesta SMA1 -lapsesta, joille pyydetään Zolgensma -hoidon antamista, muistuttaen AIFA: n jatkuvasta sitoutumisesta taata pääsy mahdollisimman nopeasti aikaa kaikille potilaille, jotka voivat hyötyä siitä.
"Sellaisten potilaiden korvauksen poissulkeminen, joilla on trakeostomia tai joiden tuuletus on tukenut useita tunteja ≥16 päivässä 14 peräkkäisen päivän ajan tai joiden nielemiskyky on kokonaan menetetty (100%), johtuu seuraavista näkökohdista: Poissulkukriteerit hyväksyttäviksi tehdyistä kliinisistä tutkimuksista ja sisällytettyjen tutkittavien osalta olivat osoitus hoidon epäonnistumisesta. Vaikka näistä populaatioista ei ole suoria tietoja, on dokumentoitu, että tämän geeniterapian tehokkuus on suurin, kun antaminen tapahtuu ensimmäisinä elinkuukausina, kun taas se on heikentynyt vanhemmilla lapsilla ja pahenemisvaiheessa tauti ", korostaa AIFA.
"Kaikki Zolgensman käyttö SMA1 -potilailla, joilla on trakeostomia, on katsottava yhteensopivaksi EMA: n hyväksymän käyttöaiheen kanssa", kirjoittaa AIFA. Ottaen kuitenkin huomioon, että edellä mainitun geeniterapian odotetut hyödyt potilailla, joilla on trakeostomia, SMA1 -sairaus, katsotaan lähes olemattomaksi, ja ottaen huomioon riskien lisääntyminen potilailla, joilla on pitkälle edennyt sairaus, viraston tekninen tiedekomitea on katsonut, että NHS: llä ei ole ehtoja korvauksen myöntämiselle. "
"Monitieteinen kliininen tiimi on edelleen vastuussa siitä, että yksittäisellä potilaalla ja yleisten olosuhteiden huolellisen arvioinnin jälkeen on tarkoituksenmukaista suorittaa tämä hoito - kirjoittaa AIFA - Siinä tapauksessa, että italialaisen viitekeskuksen asiantuntijaryhmä katsotaan potilas sopivaksi hoitoon, vaikka SSN: n korvaamiseen suunniteltujen ehtojen ulkopuolella tällaisen hoidon tarvetta suorittaa ulkomailla ei missään tapauksessa tunnusteta. "