Yhdysvallat - Fda: "kiihdyttävät geeniterapiat", aikakauden käännekohta

Elintarvike- ja lääkevirasto aikoo nopeuttaa ihmisten soluja ja kudoksia sisältävien hoitojen käyttöönottoa, geeniterapia mukaan lukien. Mutta Yhdysvaltain huumevalvontavirasto on myös sitoutunut estämään klinikat, jotka tarjoavat vaarallisia, todistamattomia versioita näistä hoidoista. Tämä käy ilmi New York Timesin ilmoittamista uusista FDA: n suuntaviivoista. Se ei ole enää tieteiskirjallisuusjuttuja - sanoi FDA: n komissaari Scott Gottlieb - vaan pikemminkin tosielämän tiede, jossa solut ja kudokset voidaan suunnitella kasvamaan terveitä ja toimivia elimiä korvaamaan sairaat; missä kehoon voidaan tuoda uusia geenejä tautien torjumiseksi; ja missä aikuiset kantasolut voivat tuottaa korvaavia soluja, jotka on menetetty loukkaantumisen tai sairauden takia. Uusien ohjeiden ansiosta geeni- ja soluterapiat, joiden on osoitettu pystyvän hoitamaan vakavia sairauksia, voivat tulla markkinoille aikaisemmin. FDA vaatii edelleen kliinisiä tutkimuksia, mutta lupaa nopeammat menettelyt. Samaan aikaan valvonta lisääntyy "epätyypillisten" keskusten suhteen, jotka olisivat syntyneet Yhdysvalloissa ja jotka lupaavat kaiken hoidon. FDA sanoi, että "ongelmalliset" klinikat, joista monet käyttävät potilaiden omasta rasvasta saatuja tuotteita, tekevät hoitoja, jotka on hyväksyttävä ennen markkinointia. Toistaiseksi FDA on hyväksynyt vain kaksi geeniterapiaksi luokiteltavaa tuotetta - Novartiksen Kymriah ja Kite Pharman Yescarta. Molemmat hoidot sisältävät potilaan immuunisolujen geneettisen muutoksen leukemian tai lymfooman torjumiseksi. FDA: n neuvoa-antava komitea on suositellut kolmannen Spark Therapeuticsin valmistaman tuotteen hyväksymistä geneettisen vian korjaamiseksi, joka aiheuttaa perinnöllisen sokeutta aiheuttavan silmäsairauden. Nämä kaikki ovat hyväksyttyjä hoitoja vasta tänä vuonna. Ja ne kaikki ovat erittäin kalliita hoitoja, satojen tuhansien dollarien luokkaa.