À la suite d'une enquête approfondie menée par la Commission technico-scientifique et le Comité des prix et des remboursements, le Conseil d'administration de l'AIFA a approuvé la commercialisation de nouveaux médicaments hautement efficaces pour le traitement de la mucoviscidose (FK), une maladie génétique héréditaire qui touche environ un enfant pour 2.500 naissances. La principale nouveauté est l'association de deux médicaments : Kaftrio, association de trois principes actifs (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor), et Kalydeco (ivacaftor). Actuellement, plus de 5.000 3 patients sont enregistrés et suivis dans notre pays. Les médicaments seront disponibles, aux frais totaux du NHS, pour tous les patients qui entrent dans les indications approuvées par l'EMA, après publication au Journal officiel, attendue d'ici le 2021 juillet XNUMX.
« C'est une avancée significative dans le traitement de la mucoviscidose, qui ne disposait jusqu'à présent que de traitements partiellement efficaces. Grâce à l'accord conclu, le NHS rendra ce médicament disponible gratuitement pour tous les patients pour lesquels il existe des preuves d'un bénéfice », a noté le directeur général, Nicola Magrini.
Cette approbation représente une amélioration importante du pronostic de la mucoviscidose, très attendue par les patients atteints de la maladie, en raison de la valeur innovante des médicaments autorisés.
Le processus d'approbation des nouveaux médicaments soumis à autorisation a conduit les instances de l'Agence à réfléchir sur la capacité de gouverner l'innovation et d'améliorer l'efficacité d'allocation des ressources comme l'envisage le document « Gouvernance pharmaceutique » du Pacte Santé 2019-2021. A cet égard, compte tenu également des missions et fonctions de haut conseil technique auprès du Gouvernement et de la Conférence permanente pour les relations entre l'Etat, les Régions et les Provinces autonomes sur les politiques en matière de drogue, l'AIFA adressera un rapport aux analyse en profondeur.
« L'espoir est que l'engagement de dépenses pour les médicaments innovants soit considéré pour le pays non pas comme un simple coût, mais comme un facteur d'investissement dans la santé et la recherche et le développement », a conclu le président du conseil d'administration, Giorgio Palù.