Le Conseil de l'AIFA a approuvé le 9 mars 2021 le remboursement de la thérapie génique Zolgensma payé par le NHS pour tous les enfants atteints de SMA1 pesant moins de 13,5 kg.
Le feu vert définitif est intervenu à l'issue d'un long processus qui a débuté en mai 2020 avec la demande de négociation présentée par la société Novartis.
En novembre 2020, après que la Commission Scientifique Technique (CTS) de l'AIFA ait évalué cette thérapie comme innovante, il a été décidé de l'admettre au remboursement pour les enfants jusqu'à l'âge de six mois au regard des importants bénéfices attendus. Dans le même temps, une négociation rigoureuse par le Comité des prix et des remboursements (CPR) a eu lieu afin de définir un prix du médicament viable pour le NHS.
L'AIFA se déclare satisfait de la possibilité de mettre à disposition dans notre NHS une thérapie génique qui offre une perspective de vie radicalement meilleure pour les enfants atteints de SMA1.
L'accord avec la société Novartis comprenait également l'engagement de la société à rendre le médicament disponible gratuitement dans les essais cliniques pour les enfants pesant entre 13,5 et 21 kg, afin d'acquérir des données supplémentaires d'efficacité et de sécurité sur ces patients dans un cadre contrôlé.