L'Agence italienne des médicaments a envoyé une lettre au président de la région des Pouilles, Michele Emiliano, sur le cas des deux enfants atteints de SMA1 pour lesquels l'administration de la thérapie Zolgensma est demandée, rappelant l'engagement continu de l'AIFA pour garantir l'accès dans les plus brefs délais. temps à tous les patients qui peuvent en bénéficier.
« L'exclusion du remboursement des patients ayant subi une trachéotomie, ou bénéficiant d'une assistance ventilatoire pendant un nombre d'heures ≥ 16 par jour pendant 14 jours consécutifs, ou présentant une perte totale (100%) de la capacité de déglutition, découle des considérations suivantes : les deux affections représentées les critères d'exclusion des essais cliniques menés pour approbation et, pour les sujets inclus, étaient des indicateurs d'échec thérapeutique. Même en l'absence de données directes dans ces populations, il est documenté que l'efficacité de cette thérapie génique est maximale lorsque l'administration a lieu dans les premiers mois de vie, alors qu'elle est réduite chez les enfants plus âgés et en cas d'aggravation de la maladie », souligne l'AIFA.
« Toute utilisation de Zolgensma chez les patients SMA1 avec trachéotomie doit être considérée comme compatible avec l'indication autorisée par l'EMA », écrit l'AIFA. Cependant, "compte tenu du fait que les bénéfices attendus de la thérapie génique susmentionnée chez les patients atteints de SMA1 avec trachéotomie sont considérés comme quasiment absents, et face aux risques croissants chez les patients atteints d'une maladie avancée, la Commission scientifique technique de l'Agence a considéré que il n'y a pas de conditions d'admission au remboursement par le NHS ».
« Il reste de la responsabilité de l'équipe clinique multidisciplinaire d'établir - chez le patient individuel et après une évaluation minutieuse des conditions globales - s'il est approprié de réaliser ce traitement - écrit l'AIFA - Dans le cas où l'équipe de spécialistes d'un centre de référence italienne a considéré le patient apte au traitement, bien qu'en dehors des conditions prévues pour le remboursement du SSN, la nécessité n'est pas reconnue que ce traitement soit effectué à l'étranger ».