"La conclusion en très peu de temps du processus d'autorisation de Spinraza"Commentaires du directeur général de l'AIFA, Mario Melazzini"c'est une victoire de la science et du système réglementaire italien. Enfin, les petits patients de SMA, autrefois sujets à des spéculations sans scrupules de charlatans, ont une thérapie disponible, soutenue par des preuves scientifiques solides et dont les coûts sont supportés par le Service national de santé à l'issue d'une procédure de négociation très rapprochée. Le système national confirme la capacité à apporter des réponses concrètes à la demande de santé, comme c'est le cas pour les thérapies innovantes à coût élevé pour les maladies génétiques rares ».
Quelques mois après l'approbation du premier traitement de l'atrophie musculaire spinale (SMA), Spinraza, il existe déjà 16 centres hospitaliers, répartis dans 11 régions italiennes, autorisés à l'administrer. 135 patients ont déjà commencé à recevoir un traitement et 190 ceux considérés comme éligibles qui attendent la première administration, selon les données des registres de surveillance de l'AIFA, mises à jour au 12 mars 2018.
Une véritable révolution dans le traitement d'une maladie génétique rare dont les symptômes surviennent peu après la naissance. Le plus petit patient inscrit dans le registre de l'AIFA a un mois de vie, alors que l'âge moyen de tous les patients est d'environ 4 ans.
Le remboursement de Spinraza a été l'aboutissement d'un long périple scientifique, clinique et réglementaire. Un vrai défi pour le Service National de Santé, représenté par la définition des critères d'accès au traitement avec ce médicament innovant à haute valeur thérapeutique et à coût très élevé. Plus de 115 mille euros par dose unique est le prix fixé au public, pour lequel l'AIFA a contracté une réduction très significative, dans le cadre d'un accord de négociation confidentiel.
Le médicament est disponible en Italie grâce au fonds national de médicaments innovants (non oncologique), créé par la loi de finances 2016 de décembre et qui prévoit un prêt de 500 millions d'euros en trois ans, jusqu'à 2019.
"L'objectif fondamental de nos activités et de notre collecte de fonds est de soutenir chaque région dans la fourniture d'au moins une structure spécialisée" ajoute Daniela Lauro, présidente de Families Sma, l'association qui rassemble les patients atteints de la maladie et leurs parents. «Nous sommes juste un peu plus de la moitié du chemin et pour compléter le projet Sma Families, il offre à tous les centres spécialisés un soutien aux diplômes 360, grâce à la contribution d'une équipe d'experts intervenant dans différents domaines: médico-scientifique, législatif, logistique, psychothérapeutique ".