LE DIRECTEUR DE L'INSTITUT SAN RAFFAELE-TELETHON DE THÉRAPIE GÉNIQUE RÉCOMPENSÉ POUR SA CONTRIBUTION FONDAMENTALE AU DÉVELOPPEMENT DE VECTEURS GÉNÉTIQUES EFFICACES
Éditorial
Luigi Naldini, Directeur deInstitut San Raffaele-Téléthon de thérapie génique (SR-Tiget) de Milan et professeur ordinaire d'histologie et de thérapie génique et cellulaire à l'Université Vita-Salute San Raffaele, a reçu le prix pour l'ensemble de sa carrière Prix Phaciliter pour l'ensemble de sa carrière 2024 en reconnaissance de son rôle de pionnier dans le domaine de la thérapie génique et l'impact de ses recherches dans le traitement de maladies graves, génétiques mais pas seulement. Naldini est notamment reconnu comme le « père » des vecteurs lentiviraux, outils thérapeutiques désormais largement utilisés en clinique et issus de l'un des virus humains les plus redoutés, le VIH.
Le Phacilitate Advanced Therapies Award récompense les innovations dans le domaine des thérapies avancées et les candidatures ont été jugées par un jury d'experts internationaux représentant les instituts de recherche, les universités et l'industrie de la biotechnologie dans le cadre d'un processus d'évaluation en deux étapes. Elle a été créée en 2023 avec le prix décerné à Carl June pour le développement de la thérapie cellulaire CAR-T. La cérémonie de remise des prix 2024 a eu lieu le Le 18 janvier à Miami, Floride, dans le cadre de la Semaine des Thérapies Avancées, avec la participation d'une large communauté scientifique.
"Le professeur. Naldini incarne parfaitement le concept d'« innovateur ». Le dévouement inébranlable dont il a fait preuve dans le développement de thérapies bénéfiques pour les patients l’a poussé, lui et son équipe, à ne pas se laisser décourager par les échecs précoces et à développer des thérapies meilleures et de plus en plus sûres. Sans son dévouement et sa persévérance, la thérapie génique ne serait pas là où elle est aujourd'hui, capable de changer la vie des patients grâce à des médicaments désormais approuvés pour des maladies génétiques telles que l'ADA-SCID et la leucodystrophie métachromatique, sans oublier les nombreux autres encore en développement clinique.Il déclare Sven Kili, président du jury du prix Phacilitate.
Après avoir obtenu un diplôme en médecine et chirurgie et un doctorat en sciences cytologiques et morphogénétiques à Turin, Luigi Naldini s'installe au milieu des années 90 à Institut Salk de La Jolla (États-Unis), où, en collaboration avec Inder Verma et Didier Trono, il démontre la possibilité de transférer des gènes thérapeutiques en exploitant les caractéristiques infectieuses du virus VIH et construit le prototype des vecteurs lentiviraux aujourd'hui utilisés dans le monde entier. Après une expérience dans le monde biotechnologique de la région de la baie de San Francisco, au cours de laquelle il a perfectionné des vecteurs lentiviraux pour une utilisation clinique sûre, il est retourné dans le monde universitaire italien, d'abord à Turin puis à Milan. Depuis 2008, c'est devenu directeur de SR-Tiget et a poursuivi le développement de la technologie lentivirale, en l'amenant avec la contribution de l'ensemble de l'institut à ses premiers et efficaces essais cliniques. Déjà président de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT) et membre de l'EMBO, l'Organisation européenne de biologie moléculaire, il a reçu au fil des années d'importantes distinctions, notamment : le prix pour réalisations exceptionnelles de l'American Society of Gene and Cell Therapy en 2014 et par l'ESGCT en 2015, le prix Jiménez Diaz en 2016, le prix Van Beutler de l'American Society of Hematology en 2017 et, en 2019, le prix Jeantet-Collen pour la médecine translationnelle. Il a également été nommé « Grand Officier de l'Ordre du Mérite de la République italienne » en décembre 2019.
«Je suis reconnaissant à mes professeurs et aux fantastiques collègues et excellents étudiants qui m'ont accompagné dans ce voyage extraordinaire du comptoir au lit du malade qui a duré près de trente ans, partageant l'inspiration, les difficultés et les frustrations et, enfin, les succès. Je remercie également les membres du jury, qui ont souhaité me décerner ce prix pour l'ensemble de sa carrière. Je continuerai à travailler avec une énergie et un enthousiasme renouvelés à la recherche de solutions basées sur la thérapie génique et cellulaire pour les nombreux patients qui ont besoin de thérapies innovantes pour lutter contre des maladies jusqu'ici considérées comme mortelles. commenté Luigi Naldini à l'occasion de la remise des prix.
Les nombreuses récompenses obtenues soulignent à quel point Naldini était une figure clé nello développement de la thérapie génique et dans l'application de vecteurs lentiviraux pour le transfert de gènes à des fins thérapeutiques. Ceux-ci, en plus d’être parmi les outils les plus utilisés dans le domaine de la recherche biomédicale, sont déjà largement utilisés dans le domaine clinique. Ils ont été soignés uniquement à l'hôpital San Raffaele presque une centaine de patients atteints de maladies génétiques graves telles que la leucodystrophie métachromatique, le syndrome de Wiskott-Aldrich, la bêta-thalassémie et la mucopolysaccharidose de type 1, grâce à des cellules souches sanguines corrigées à l'aide de vecteurs lentiviraux.
Globalement, dans le monde plus de 400 personnes a reçu un traitement à base de cellules souches sanguines conçues avec des vecteurs lentiviraux pour 19 pathologies différentes. La plupart de ces patients - qui autrement n'auraient eu que peu d'espoir de survie dans de nombreux cas - sont désormais en bon état et mènent une existence normale ou du moins nettement meilleure. Quatre de ces thérapies ont déjà obtenu une autorisation de commercialisation : parmi celles-ci, la thérapie génique pour leucodystrophie métachromatique, né dans les laboratoires de l'Institut SR-TIGET et qui depuis décembre 2020 est un médicament enregistré dans l'Union européenne et dont l'approbation est également attendue prochainement aux États-Unis.
De plus, une grande partie des vecteurs sont également basés sur des vecteurs lentiviraux. CAR-T en cours d'essais cliniques ou déjà approuvés pour une utilisation commerciale dans le monde : il s'agit de médicaments de thérapie génique visant à lutter contre différents types de tumeurs du sang ou des tissus solides en armant sélectivement les lymphocytes tueurs du patient contre les cellules tumorales. On estime qu’à ce jour plus de 3500 XNUMX personnes ont bénéficié de ce type de thérapie.
Les recherches expérimentales de Luigi Naldini continuent de proposer des solutions innovantes pour étendre les applications de la thérapie génique et l'améliorer encore efficacité et sécurité. Ces dernières années, une stratégie de thérapie génique à action anti-tumorale a été développée basée sur l'ingénierie des cellules souches sanguines : les cellules filles générées par les cellules souches - notamment les monocytes, les globules blancs - sont capables d'agir de manière ciblée et efficace sur la tumeur. niveau, des signaux puissants qui activent la réponse immunitaire, sauvant ainsi le reste du corps des effets secondaires. Cette stratégie fait encore l'objet d'essais cliniques dans les hôpitaux San Raffaele et Besta de Milan pour le traitement du glioblastome, la tumeur cérébrale la plus courante et la plus grave chez l'adulte. L'étude est parrainée par Science Genenta, une start-up innovante fondée par Naldini avec San Raffaele et aujourd'hui cotée au Nasdaq.
De plus, le laboratoire de Naldini a contribué dès les premières étapes au développement duédition génétique ciblée, menée aujourd'hui avec la technologie CRISPR. Ces études permettent de réécrire la séquence d'un gène, en corrigeant ses mutations plutôt que de remplacer sa fonction par une version supplémentaire introduite avec un vecteur, augmentant ainsi la précision de la manipulation génétique et ouvrant la voie à des applications nouvelles et révolutionnaires.
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