La première thérapie génique contre la leucémie a reçu le feu vert aux États-Unis par la Food and Drug Administration. L'agence de réglementation américaine a approuvé un traitement «Car-T» développé par la société pharmaceutique suisse Novartis, en collaboration avec l'Université de Pennsylvanie. La thérapie, sous le nom commercial Kymriah (tisagenlecleucel), coûte environ 475 25 dollars car chaque traitement doit être développé individuellement, adapté à chaque patient. Il s'adresse aux patients jusqu'à 83 ans atteints de leucémie lymphoblastique aiguë récidivante / réfractaire à cellules B. Les résultats obtenus lors des études pivots rebondissent dans la presse internationale: 52% des patients traités (63 sur 3) ont obtenu une rémission dans les 6 mois suivant la perfusion, un pourcentage supérieur à tout autre traitement anti-leucémique. Une nouvelle qui enflamme l'espoir, même si les effets secondaires possibles sont tels qu'ils doivent être contrôlés à l'hôpital et, pour le moment, on ne sait pas avec certitude quelle peut être la durée de l'effet. Le premier enfant en traitement, Emily Whitehead, suivi à l'hôpital pour enfants de Philadelphie, a été traité à l'âge de 5 ans et ne souffre plus de leucémie depuis 3 ans. Le traitement repose sur des cellules T «entraînées» au cancer. cellules immunitaires extraites du sang du patient et reprogrammées pour cibler la tumeur. Ils sont ensuite multipliés et injectés différemment dans le corps, où ils combattent la maladie pendant des mois, voire des années. Les premiers à bénéficier de ce nouveau traitement seront les patients souffrant d'une forme de leucémie qui aux Etats-Unis touche 500 XNUMX enfants ou jeunes adultes. La thérapie Car-T, dans un proche avenir, pourrait devenir une alternative à la greffe de moelle osseuse, un traitement qui coûte de toute façon plus de XNUMX XNUMX $ aux États-Unis. Pour le moment, la thérapie nouvellement approuvée ne sera proposée que dans certains hôpitaux, où il existe un personnel spécialement formé pour administrer le traitement sophistiqué et gérer les effets secondaires. La prochaine étape des chercheurs sera de tester Car-T contre certaines tumeurs solides, telles que celles du cerveau et du sein.
