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Etats-Unis - Fda: «Accélérer les thérapies géniques», un tournant historique

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La Food and Drug Administration a l'intention d'accélérer l'introduction de traitements impliquant des cellules et des tissus humains, y compris la thérapie génique. Mais l'agence américaine de réglementation des médicaments s'est également engagée à contrecarrer les cliniques qui offrent des versions dangereuses et non éprouvées de ces traitements. C'est ce qui ressort des nouvelles directives de la FDA, rapportées par le New York Times. Ce n'est plus de la science-fiction - a déclaré le commissaire de la FDA Scott Gottlieb - mais plutôt une science de la vie réelle dans laquelle les cellules et les tissus peuvent être conçus pour développer des organes sains et fonctionnels pour remplacer ceux qui sont malades; où de nouveaux gènes peuvent être introduits dans le corps pour combattre la maladie; et où les cellules souches adultes peuvent produire des substituts aux cellules qui ont été perdues à cause de blessures ou de maladies. Grâce aux nouvelles directives, les thérapies géniques et cellulaires qui se sont révélées capables de traiter des maladies graves pourraient arriver plus tôt sur le marché. La FDA exigera toujours des essais cliniques, mais promet des procédures plus rapides. Dans le même temps, la surveillance augmentera contre les centres "atypiques" qui auraient surgi aux Etats-Unis et qui promettent un traitement pour tout. La FDA a déclaré que ces cliniques "problématiques", dont beaucoup utilisent des produits dérivés de la propre graisse des patients, effectuent des traitements qui doivent être approuvés avant d'être commercialisés. Jusqu'à présent, la FDA n'a approuvé que deux produits qualifiés de thérapie génique: Kymriah de Novartis et Yescarta de Kite Pharma. Les deux traitements impliquent une altération génétique des cellules immunitaires d'un patient pour lutter contre la leucémie ou le lymphome. Un comité consultatif de la FDA a recommandé l'approbation d'un troisième produit, fabriqué par Spark Therapeutics, pour corriger un défaut génétique qui cause une maladie oculaire héréditaire qui provoque la cécité. Ce sont tous des traitements approuvés seulement cette année. Et ce sont tous des traitements extrêmement coûteux, de l'ordre de centaines de milliers de dollars.