सैन राफेल-टेलीथॉन इंस्टीट्यूट फॉर जीन थेरेपी के निदेशक को प्रभावी जेनेटिक वैक्टर के विकास में उनके मौलिक योगदान के लिए सम्मानित किया गया।
संपादकीय
लुइगी नालदिनी, के निर्देशकजीन थेरेपी के लिए सैन रैफ़ेल-टेलीथॉन संस्थान (एसआर-टाइगेट) मिलान के और हिस्टोलॉजी और जीन और सेल थेरेपी के पूर्ण प्रोफेसर वीटा-सैल्यूट सैन रैफ़ेल विश्वविद्यालय,लाइफटाइम अचीवमेंट अवार्ड मिला फैसिलिटेट लाइफटाइम अचीवमेंट अवार्ड 2024 के रूप में उनकी भूमिका की मान्यता में जीन थेरेपी के क्षेत्र में अग्रणी और आनुवंशिक ही नहीं बल्कि गंभीर बीमारियों के इलाज में उनके शोध का प्रभाव। विशेष रूप से, नलदिनी को लेंटिवायरल वैक्टर के "पिता" के रूप में पहचाना जाता है, चिकित्सीय उपकरण अब व्यापक रूप से क्लीनिकों में उपयोग किए जाते हैं और इनसे प्राप्त होते हैं सबसे खतरनाक मानव वायरस में से एक, एचआईवी.
फैसिलिटेट एडवांस्ड थेरेपीज़ अवार्ड उन्नत थेरेपी के क्षेत्र में नवाचारों को मान्यता देता है और प्रविष्टियों का मूल्यांकन किया गया था अंतर्राष्ट्रीय विशेषज्ञों की जूरी दो-चरणीय मूल्यांकन प्रक्रिया में अनुसंधान संस्थानों, विश्वविद्यालयों और जैव प्रौद्योगिकी उद्योग का प्रतिनिधित्व करना। इसकी स्थापना 2023 में सीएआर-टी सेल थेरेपी के विकास के लिए कार्ल जून को पुरस्कार के साथ की गई थी। 2024 का पुरस्कार समारोह आयोजित हुआ 18 जनवरी को मियामी, फ़्लोरिडा में, एक बड़े वैज्ञानिक समुदाय की भागीदारी के साथ, उन्नत चिकित्सा सप्ताह के भाग के रूप में।
"प्राध्यापक। नलदिनी 'इनोवेटर' की अवधारणा को पूरी तरह से साकार करती हैं। मरीजों को लाभ पहुंचाने वाली थेरेपी विकसित करने में उन्होंने जो अटूट समर्पण दिखाया है, उसने उन्हें और उनकी टीम को शुरुआती विफलताओं से हतोत्साहित नहीं होने और बेहतर और तेजी से सुरक्षित थेरेपी विकसित करने के लिए प्रेरित किया है। उनके समर्पण और दृढ़ता के बिना, जीन थेरेपी वह नहीं होती जहां वह आज है, एडीए-एससीआईडी और मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडिस्ट्रॉफी जैसी आनुवांशिक बीमारियों के लिए अब स्वीकृत दवाओं की बदौलत मरीजों के जीवन को बदलने में सक्षम है, कई अन्य अभी भी नैदानिक विकास में हैं।वह घोषणा करता है स्वेन किलीफैसिलिटेट पुरस्कार के निर्णायक मंडल के अध्यक्ष।
मेडिसिन और सर्जरी में स्नातक और ट्यूरिन में साइटोलॉजिकल और मॉर्फोजेनेटिक साइंसेज में डॉक्टरेट की उपाधि प्राप्त करने के बाद, नब्बे के दशक के मध्य में लुइगी नाल्डिनी चले गए। साल्क इंस्टीट्यूट ऑफ ला जोला (यूएसए), जहां इंदर वर्मा और डिडिएर ट्रोनो के साथ काम करते हुए उन्होंने एचआईवी वायरस की संक्रामक विशेषताओं का फायदा उठाकर चिकित्सीय जीन को स्थानांतरित करने की संभावना का प्रदर्शन किया और दुनिया भर में अब उपयोग में आने वाले लेंटिवायरल वैक्टर के प्रोटोटाइप का निर्माण किया। सैन फ्रांसिस्को खाड़ी क्षेत्र की बायोटेक दुनिया में एक अनुभव के बाद, जिसमें उन्होंने सुरक्षित नैदानिक उपयोग के लिए लेंटिवायरल वैक्टर को और बेहतर बनाया, वह पहले ट्यूरिन और फिर मिलान में इतालवी शिक्षा जगत में लौट आए। 2008 से यह बन गया है एसआर-टाइगेट के निदेशक और लेंटिवायरल प्रौद्योगिकी के विकास का मार्ग जारी रखा, इसे पूरे संस्थान के योगदान के साथ इसके पहले और प्रभावी नैदानिक परीक्षणों में लाया। पहले से ही यूरोपियन सोसाइटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी (ईएसजीसीटी) के अध्यक्ष और ईएमबीओ, यूरोपीय आणविक जीवविज्ञान संगठन के सदस्य, पिछले कुछ वर्षों में उन्हें महत्वपूर्ण मान्यताएं मिली हैं, जिनमें शामिल हैं: अमेरिकन सोसाइटी ऑफ जीन एंड सेल थेरेपी से उत्कृष्ट उपलब्धि पुरस्कार 2014 और 2015 में ईएसजीसीटी द्वारा, 2016 में जिमेनेज डियाज़ पुरस्कार, 2017 में अमेरिकन सोसाइटी ऑफ हेमेटोलॉजी का वैन बीटलर पुरस्कार और 2019 में, ट्रांसलेशनल मेडिसिन के लिए जेनेट-कोलेन पुरस्कार। उन्हें दिसंबर 2019 में "इतालवी गणराज्य के ऑर्डर ऑफ मेरिट का ग्रैंड ऑफिसर" भी नियुक्त किया गया था।
“मैं अपने शिक्षकों और शानदार सहयोगियों और उत्कृष्ट छात्रों का आभारी हूं, जिन्होंने लगभग तीस वर्षों तक चली इस असाधारण यात्रा में मेरे साथ प्रेरणा, कठिनाइयों और निराशाओं और अंततः सफलताओं को साझा किया। मैं जूरी के सदस्यों को भी धन्यवाद देता हूं, जो मुझे यह लाइफटाइम अचीवमेंट पुरस्कार देना चाहते थे। मैं उन कई रोगियों के लिए जीन और सेल थेरेपी पर आधारित समाधानों की खोज में नई ऊर्जा और उत्साह के साथ काम करना जारी रखूंगा, जिन्हें अब तक घातक मानी जाने वाली बीमारियों से निपटने के लिए नवीन उपचारों की आवश्यकता है। टिप्पणी की लुइगी नालदिनी पुरस्कार समारोह के अवसर पर.
प्राप्त अनेक पुरस्कार इस बात को रेखांकित करते हैं कि नलदिनी किस प्रकार एक प्रमुख व्यक्ति थीं में जीन थेरेपी का विकास और चिकित्सीय प्रयोजनों के लिए जीन स्थानांतरण के लिए लेंटिवायरल वैक्टर का अनुप्रयोग. ये, बायोमेडिकल अनुसंधान के क्षेत्र में सबसे अधिक उपयोग किए जाने वाले उपकरणों में से एक होने के अलावा, पहले से ही नैदानिक क्षेत्र में व्यापक रूप से उपयोग किए जाते हैं। उनका इलाज केवल सैन रैफ़ेल अस्पताल में किया गया था लगभग सौ मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडिस्ट्रॉफी, विस्कॉट-एल्ड्रिच सिंड्रोम, बीटा थैलेसीमिया और म्यूकोपॉलीसेकेराइडोसिस टाइप 1 जैसी गंभीर आनुवंशिक बीमारियों वाले रोगियों में, लेंटिवायरल वैक्टर का उपयोग करके रक्त स्टेम कोशिकाओं को ठीक किया जाता है।
कुल मिलाकर, दुनिया में oltre ८००,००० व्यक्ति 19 विभिन्न विकृतियों के लिए लेंटिवायरल वैक्टर के साथ इंजीनियर किए गए रक्त स्टेम कोशिकाओं पर आधारित उपचार प्राप्त किया। इनमें से अधिकांश मरीज़ - जिनके अन्यथा कई मामलों में बचने की बहुत कम उम्मीद होती - अब अच्छी स्थिति में हैं और सामान्य या कम से कम काफी बेहतर जीवन जी रहे हैं। इनमें से चार उपचारों को पहले ही विपणन के लिए मंजूरी मिल चुकी है: इनमें से, जीन थेरेपी के लिए मेटाक्रोमैटिक ल्यूकोडिस्ट्रॉफी, SR-TIGET संस्थान की प्रयोगशालाओं में पैदा हुआ और जो दिसंबर 2020 से एक है पंजीकृत दवा यूरोपीय संघ में और जिसके लिए संयुक्त राज्य अमेरिका में भी जल्द ही मंजूरी मिलने की उम्मीद है।
इसके अलावा, वैक्टर का एक बड़ा हिस्सा लेंटिवायरल वैक्टर पर भी आधारित है कार-टी नैदानिक परीक्षणों से गुजर रहे हैं या पहले से ही दुनिया में व्यावसायिक उपयोग के लिए अनुमोदित हैं: ये जीन थेरेपी दवाएं हैं जिनका उद्देश्य ट्यूमर कोशिकाओं के खिलाफ रोगी के हत्यारे लिम्फोसाइटों को चुनिंदा रूप से सशस्त्र करके विभिन्न प्रकार के रक्त या ठोस ऊतक ट्यूमर का मुकाबला करना है। अनुमान है कि आज तक 3500 से अधिक लोग ऐसे हैं जिन्हें इस प्रकार की चिकित्सा से लाभ हुआ है।
लुइगी नालदिनी का प्रयोगात्मक अनुसंधान नवीन समाधानों का प्रस्ताव देना जारी रखता है अनुप्रयोगों का विस्तार करें जीन थेरेपी की और इसे और बेहतर बनाया जाए प्रभावकारिता और सुरक्षा. हाल के वर्षों में, रक्त स्टेम कोशिकाओं की इंजीनियरिंग के आधार पर एंटी-ट्यूमर कार्रवाई के साथ एक जीन थेरेपी रणनीति विकसित की गई है: स्टेम कोशिकाओं द्वारा उत्पन्न बेटी कोशिकाएं - विशेष रूप से मोनोसाइट्स, सफेद रक्त कोशिकाएं - ट्यूमर पर लक्षित और प्रभावी होने में सक्षम हैं स्तर, शक्तिशाली संकेत जो प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया को सक्रिय करते हैं, शरीर के बाकी हिस्सों को दुष्प्रभावों से बचाते हैं। वयस्कों में सबसे आम और गंभीर मस्तिष्क ट्यूमर ग्लियोब्लास्टोमा के इलाज के लिए मिलान के सैन रैफेल और बेस्टा अस्पतालों में इस रणनीति का अभी भी नैदानिक परीक्षण चल रहा है। अध्ययन द्वारा प्रायोजित है Genenta विज्ञान, नाल्डिनी द्वारा सैन रैफ़ेल के साथ स्थापित एक अभिनव स्टार्ट-अप और आज नैस्डैक पर सूचीबद्ध है।
इसके अलावा, नलदिनी की प्रयोगशाला ने विकास के पहले चरण से ही योगदान दियालक्षित जीन संपादन, आज आयोजित किया गया CRISPR तकनीक के साथ. ये अध्ययन एक जीन के अनुक्रम को फिर से लिखने की अनुमति देते हैं, इसके कार्य को एक वेक्टर के साथ पेश किए गए अतिरिक्त संस्करण के साथ बदलने के बजाय इसके उत्परिवर्तन को ठीक करते हैं, आनुवंशिक हेरफेर की सटीकता को बढ़ाते हैं और नए और क्रांतिकारी अनुप्रयोगों के लिए मार्ग प्रशस्त करते हैं।
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