白血病に対する最初の遺伝子療法は、米国で食品医薬品局によって承認されました。 米国の規制当局は、スイスの製薬会社Novartisがペンシルベニア大学と共同で開発した「Car-T」治療を承認しました。 治療法、商品名Kymriah（tisagenlecleucel）は、各治療法を各患者に合わせて個別に開発する必要があるため、約475ドルの費用がかかります。 再発/難治性のB細胞急性リンパ芽球性白血病の25歳までの患者を対象としています。 重要な研究で得られた結果は国際的な報道で跳ね返ります。治療を受けた患者の83％（52人中63人）が注入後3か月以内に寛解を達成し、他のどの抗白血病治療よりも高い割合でした。 可能性のある副作用が病院でチェックしなければならないようなものであったとしても、希望に火をつけるニュースであり、現時点では、その影響の持続期間は不明です。 フィラデルフィアの小児病院で治療を受けた最初の子供であるエミリーホワイトヘッドは、6歳で治療を受け、5年間白血病がありませんでした。治療は、癌の「訓練された」T細胞、細胞に基づいています。患者の血液から抽出され、腫瘍を標的とするように再プログラムされた免疫細胞。 その後、それらは増殖し、体に異なる方法で注入され、そこで数ヶ月、さらには数年にわたって病気と戦います。 新しい治療法の恩恵を最初に受けるのは、米国では3人の子供または若い成人に影響を与えるある種の白血病に苦しむ患者です。 Car-T療法は、近い将来、骨髄移植の代替となる可能性があります。これは、米国ではまだ500万ドル以上かかる治療法です。 現時点では、新たに承認された治療法は、高度な治療を施し、副作用を管理するための臨時の訓練を受けたスタッフがいる一部の病院でのみ提供されます。 研究者の次のステップは、脳や乳房などの固形腫瘍に対してCar-Tをテストすることです。
