9年2021月1日、AIFA理事会は、体重13,5kg未満のSMAXNUMXを持つすべての小児に対してNHSが支払ったゾルゲンスマ遺伝子治療の償還を承認した。

最終的なゴーサインは、2020年XNUMX月にノバルティス社から提示された交渉要請から始まった長いプロセスの終わりに実現した。

2020年XNUMX月、AIFA技術科学委員会(CTS)がこの治療法を革新的であると評価した後、期待される重要な効果を考慮して、生後XNUMXか月までの小児に対する償還を認めることが決定された。 並行して、NHS にとって持続可能な薬価を定義するために、価格設定・償還委員会 (CPR) による厳格な交渉が展開されました。

AIFA は、SMA1 に罹患している子供たちに根本的により良い人生の見通しを提供する遺伝子治療を NHS で利用できるようにする可能性に満足していると宣言します。

ノバルティス社との契約には、管理された環境でこれらの患者に関する追加の有効性と安全性データを取得することを目的として、体重13,5〜21kgの小児を対象とした臨床試験でこの薬を無料で利用できるようにするという同社の約束も含まれている。

AIFAは、SMA1の小児に対するゾルゲンスマの償還、遺伝子治療を承認します