イタリア医薬品庁は、プーリア地方の大統領ミケーレ・エミリアーノに、ゾルゲンスマ療法の投与が要求されているSMA1のXNUMX人の子供の症例について手紙を送り、最短でアクセスを保証するというAIFAの継続的な取り組みを想起しました。それから利益を得ることができるすべての患者への時間。
「気管切開、16日14時間以上の連続100日間の人工呼吸器サポート、または嚥下能力の全喪失（XNUMX％）の患者の償還からの除外は、以下の考慮事項に由来します。承認のために実施された臨床試験からの除外基準は、含まれる被験者については、治療の失敗の指標でした。 これらの集団に直接的なデータがない場合でも、この遺伝子治療の有効性は、投与が生後数か月で行われるときに最大になり、年長の子供や悪化した場合には低下することが文書化されています。病気」、AIFAを強調します。
「気管切開を伴うSMA1患者でのゾルゲンスマの使用は、EMAによって承認された適応症と互換性があると見なされます」とAIFAは書いています。 しかし、「気管切開を伴うSMA1の影響を受けた患者における前述の遺伝子治療の期待される利益はほとんどないと考えられており、進行した疾患の患者におけるリスクの増大に直面して、庁の技術科学委員会は次のように考えています。 NHSによる償還への入場の条件はありません」。
「個々の患者で、全体的な状態を注意深く評価した後、この治療を実施することが適切かどうかを確立することは、学際的な臨床チームの責任です。AIFAは、センターの専門家チームがイタリアの参考文献では、患者は治療に適していると見なされていましたが、SSNの払い戻しで想定されている条件以外では、この治療を海外で実施する必要性は認識されていません。