Usa-Fda：「遺伝子療法の加速」、画期的なターニングポイント

食品医薬品局は、遺伝子療法を含む、ヒトの細胞および組織を含む治療の導入を加速することを意図しています。 しかし、米国の薬物規制機関は、これらの治療法の危険で証明されていないバージョンを提供する診療所を阻止することにも取り組んでいます。 これは、ニューヨークタイムズによって報告された新しいFDAガイドラインから浮かび上がったものです。 FDAのコミッショナーであるスコットゴットリーブ氏によると、これはもはやサイエンスフィクションではなく、細胞や組織を操作して健康で機能的な臓器を成長させ、病気の臓器を置き換えることができる現実の科学です。 病気と戦うために新しい遺伝子を体内に導入できる場所。 成人の幹細胞が、怪我や病気で失われた細胞の代替品を生成できる場合。 新しいガイドラインのおかげで、深刻な病気を治療する可能性があることが示されている遺伝子および細胞療法は、市場に早く到着する可能性があります。 FDAは引き続き臨床試験を要求しますが、より迅速な手順を約束します。 同時に、米国で発生し、すべての治療を約束する「非標準」センターに対する監視が強化されます。 FDAは、多くが患者自身の脂肪に由来する製品を使用しているこれらの「問題のある」診療所は、販売される前に承認が必要な治療を行っていると述べた。 これまでのところ、FDAは遺伝子療法として適格なXNUMXつの製品、NovartisのKymriahとKitePharmaのYescartaのみを承認しています。 両方の治療は、白血病またはリンパ腫と戦うために患者の免疫細胞の遺伝的変化を伴います。 FDA諮問委員会は、失明を引き起こす遺伝性眼疾患を引き起こす遺伝的欠陥を修正するために、SparkTherapeuticsによって製造されたXNUMX番目の製品の承認を推奨しています。 これらはすべて、今年のみ承認された治療法です。 そして、それらはすべて非常に高価な治療法であり、数十万ドルのオーダーです。