"Wniosek w bardzo krótkim czasie procesu autoryzacji Spinraza„Mówi dyrektor generalny AIFA, Mario Melazzini”to zwycięstwo nauki i włoskiego systemu regulacyjnego. Wreszcie, małe chorzy na SMA, w przeszłości poddawani spekulacji przez pozbawionych skrupułów szarlatanów, dysponują dostępną terapią, popartą solidnymi dowodami naukowymi, których koszty ponosi Krajowa Służba Zdrowia po zakończeniu procedury negocjacyjnej prowadzonej w bardzo napiętych terminach. System krajowy potwierdza możliwość oferowania konkretnych odpowiedzi na zapotrzebowanie na zdrowie, podobnie jak w tym przypadku, na kosztowne innowacyjne terapie rzadkich chorób genetycznych ”.
Kilka miesięcy po zatwierdzeniu pierwszej terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA), Spinraza, istnieje już 16 ośrodków szpitalnych, rozmieszczonych w 11 regionach Włoch, upoważnionych do jej stosowania. 135 pacjentów rozpoczęło już leczenie, a 190 osób uznanych za kwalifikujących się, oczekujących na pierwsze podanie, wynika z danych z Rejestrów Monitorowania AIFA, zaktualizowanych do 12 marca 2018 r.
Prawdziwa rewolucja w leczeniu rzadkiej choroby genetycznej, której objawy pojawiają się wkrótce po urodzeniu. Najmniejszy pacjent zapisany do rejestru AIFA ma 1 miesiąc, podczas gdy średni wiek wszystkich pacjentów wynosi około 4 lat.
Zwrot kosztów Spinraza stanowił kulminację długiej ścieżki naukowej, klinicznej i regulacyjnej. Prawdziwe wyzwanie dla Narodowej Służby Zdrowia, reprezentowane przez definicję kryteriów dostępu do leczenia tym innowacyjnym produktem leczniczym o wysokiej wartości terapeutycznej i bardzo wysokich kosztach. Ponad 115 tysięcy euro za pojedynczą dawkę cena ustalona dla opinii publicznej, w odniesieniu do której AIFA zawarła bardzo znaczącą obniżkę w ramach poufnej umowy negocjacyjnej.
Lek jest dostępny we Włoszech dzięki krajowemu funduszowi na innowacyjne (nienowotworowe) leki, ustanowionemu zgodnie z ustawą budżetową z grudnia 2016, który zapewnia finansowanie 500 w ciągu trzech lat, aż do 2019.
„Podstawowym celem naszych działań i pozyskiwania funduszy, które prowadzimy, jest wspieranie każdego regionu w zapewnieniu co najmniej jednej specjalistycznej struktury” dodaje Daniela Lauro, prezes Famma Sma, stowarzyszenia skupiającego pacjentów cierpiących na tę chorobę i ich rodziców. „Jesteśmy nieco ponad połową trasy i aby ukończyć projekt Famma Sma, oferuje on wszystkim wyspecjalizowanym ośrodkom wsparcie dla stopni 360, dzięki wkładowi zespołu ekspertów, którzy interweniują w różnych dziedzinach: medyczno-naukowej, legislacyjnej, logistyczny, psychoterapeutyczny ”.