Pierwsza terapia genowa przeciwko białaczce otrzymała w USA zielone światło od Agencji ds. Żywności i Leków. Amerykański organ regulacyjny zatwierdził terapię „Car-T” opracowaną przez szwajcarską firmę farmaceutyczną Novartis we współpracy z Uniwersytetem Pensylwanii. Terapia, której nazwa handlowa to Kymriah (tisagenlecleucel), kosztuje około 475 tysięcy dolarów, ponieważ każda terapia musi być opracowywana indywidualnie, dostosowana do każdego pacjenta. Jest skierowany do pacjentów w wieku do 25 lat z nawrotową/oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B. Wyniki uzyskane podczas badań rejestracyjnych trafiły do międzynarodowej prasy: 83% leczonych pacjentów (52 z 63) osiągnęło remisję w ciągu 3 miesięcy od wlewu, co stanowi odsetek wyższy niż w przypadku jakiegokolwiek innego leczenia przeciwbiałaczkowego. Wiadomość dająca nadzieję, nawet jeśli możliwe skutki uboczne są tak duże, że wymagają kontroli w szpitalu i w tej chwili nie wiadomo z całą pewnością, jak długo efekt może się utrzymywać. Pierwsze dziecko, które przeszło terapię, Emily Whitehead, a następnie przebywało w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii, było leczone w wieku 6 lat i od 5 lat wolne od białaczki.Leczenie opiera się na limfocytach T „wytrenowanych” w walce z nowotworem, odpornością komórki pobierane z krwi pacjenta i przeprogramowywane tak, aby atakowały nowotwór. Następnie są namnażane i wstrzykiwane w różny sposób do organizmu, gdzie przeciwdziałają chorobie przez miesiące, a nawet lata. Jako pierwsi z nowego leczenia skorzystają pacjenci cierpiący na odmianę białaczki, na którą w Stanach Zjednoczonych choruje 3 dzieci i młodych dorosłych. Terapia Car-T może w najbliższej przyszłości stać się alternatywą dla przeszczepu szpiku kostnego, leczenia, które w USA kosztuje jednak ponad 500 tys. dolarów. W tej chwili nowo zatwierdzona terapia będzie oferowana tylko w niektórych szpitalach, gdzie zatrudniony jest specjalnie przeszkolony personel, który będzie przeprowadzał zaawansowane leczenie i radził sobie z wszelkimi skutkami ubocznymi. Następnym krokiem badaczy będzie przetestowanie Car-T pod kątem niektórych guzów litych, takich jak mózg i piersi.
