Usa – Fda: “accelerare terapie geniche”, svolta epocale

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La Food and drug administration intende accelerare l’introduzione di trattamenti che coinvolgono cellule e tessuti umani, inclusa la terapia genica. Ma l’agenzia americana che regolamenta i farmaci si impegna anche a contrastare le cliniche che offrono versioni pericolose e non provate di quei trattamenti. Questo è quanto si evince dalle nuove linee guida della Fda, riportate dal New York Times. Non è più roba di fantascienza – ha detto Scott Gottlieb, il commissario della Fda – ma piuttosto è scienza della vita reale in cui cellule e tessuti possono essere ingegnerizzati per far crescere organi sani e funzionali per sostituire quelli malati; dove nuovi geni possono essere introdotti nel corpo per combattere le malattie; e dove le cellule staminali adulte possono generare sostituti per le cellule che sono state perse per ferite o malattie. Grazie alle nuove linee guida, le terapie geniche e cellulari che hanno dimostrato di avere il potenziale per trattare malattie gravi possono arrivare prima sul mercato. La Fda richiederà ancora sperimentazioni cliniche, ma promette procedure più rapide. Allo stesso tempo aumenterà la sorveglianza contro i centri “fuori norma” che sarebbero sorti numerosi negli Stati Uniti e che promettono trattamento per tutto. La Fda ha affermato che quelle cliniche “problematiche”, molte delle quali utilizzano prodotti derivati dal grasso stesso dei pazienti, stanno facendo trattamenti che devono essere approvati prima di essere commercializzati. Finora, la Fda ha approvato solo due prodotti che si qualificano come terapia genica, – Kymriah di Novartis e Yescarta di Kite Pharma. Entrambi i trattamenti prevedono l’alterazione genetica delle cellule immunitarie di un paziente per combattere la leucemia o il linfoma. Un comitato consultivo della Fda ha raccomandato l’approvazione di un terzo prodotto, prodotto da Spark Therapeutics, per correggere un difetto genetico che causa una malattia dell’occhio ereditaria che causa cecità. Sono tutti trattamenti approvati solo quest’anno. E sono tutti trattamenti estremamente costosi, dell’ordine di centinaia di migliaia di dollari.