Estados Unidos - Fda: “acelerando as terapias genéticas”, um momento decisivo

A Food and Drug Administration pretende acelerar a introdução de tratamentos envolvendo células e tecidos humanos, incluindo terapia genética. Mas a agência reguladora das drogas dos EUA também está comprometida em frustrar as clínicas que oferecem versões perigosas e não comprovadas desses tratamentos. Isso é o que emerge das novas diretrizes do FDA, relatadas pelo New York Times. Não é mais ficção científica - disse o comissário da FDA Scott Gottlieb -, mas sim a ciência da vida real na qual células e tecidos podem ser projetados para desenvolver órgãos saudáveis ​​e funcionais para substituir os doentes; onde novos genes podem ser introduzidos no corpo para combater doenças; e onde as células-tronco adultas podem gerar substitutos para células que foram perdidas devido a lesões ou doenças. Graças às novas diretrizes, as terapias genéticas e celulares que demonstraram ter potencial para tratar doenças graves podem chegar mais cedo ao mercado. O FDA ainda exigirá ensaios clínicos, mas promete procedimentos mais rápidos. Ao mesmo tempo, aumentará a vigilância contra os centros "fora do padrão" que teriam surgido nos Estados Unidos e que prometem tratamento para tudo. O FDA disse que essas clínicas "problemáticas", muitas das quais usam produtos derivados da própria gordura dos pacientes, estão realizando tratamentos que precisam ser aprovados antes de serem comercializados. Até agora, o FDA aprovou apenas dois produtos que se qualificam como terapia genética, - Kymriah da Novartis e Yescarta da Kite Pharma. Ambos os tratamentos envolvem a alteração genética das células imunológicas do paciente para combater a leucemia ou o linfoma. Um comitê consultivo da FDA recomendou a aprovação de um terceiro produto, fabricado pela Spark Therapeutics, para corrigir um defeito genético que causa uma doença ocular hereditária que causa cegueira. Todos esses tratamentos são aprovados apenas este ano. E são todos tratamentos extremamente caros, da ordem de centenas de milhares de dólares.