AIFA confirmă evaluarea profilului beneficiu / risc pe zolgensma

Agenția italiană pentru medicamente a trimis o scrisoare președintelui regiunii Puglia, Michele Emiliano, cu privire la cazul celor doi copii cu SMA1 pentru care se solicită administrarea terapiei Zolgensma, reamintind angajamentul continuu al AIFA de a garanta accesul în cel mai scurt timp timp pentru toți pacienții care pot beneficia de aceasta.

„Excluderea de la rambursarea pacienților cu traheostomie sau cu suport ventilator pentru un număr de ore ≥16 pe zi timp de 14 zile consecutive sau cu pierderea totală (100%) a capacității de înghițire, derivă din următoarele considerații: cele două afecțiuni reprezentate criteriile de excludere din studiile clinice efectuate pentru aprobare și, pentru subiecții incluși, au fost indicatori ai eșecului terapiei. Chiar și în absența datelor directe la aceste populații, se documentează că eficacitatea acestei terapii genetice este maximă atunci când administrarea are loc în primele luni de viață, în timp ce este redusă la copiii mai mari și în cazul unei agravări a boala ", subliniază AIFA.

„Orice utilizare a Zolgensma la pacienții cu SMA1 cu traheostomie trebuie considerată compatibilă cu indicația autorizată de EMA”, scrie AIFA. Cu toate acestea, „luând în considerare faptul că beneficiile așteptate ale terapiei genetice menționate anterior la pacienții afectați de SMA1 cu traheostomie sunt considerate aproape absente și, în fața riscurilor crescânde la pacienții cu boală avansată, Comisia științifică tehnică a agenției a considerat că nu există condiții pentru admiterea la rambursare de către NHS ".

„Rămâne responsabilitatea echipei clinice multidisciplinare să stabilească - la pacientul individual și după o evaluare atentă a condițiilor generale - dacă este potrivit să se efectueze acest tratament - scrie AIFA - În cazul în care echipa de specialitate a unui centru de referință italiană a considerat pacientul potrivit pentru tratament, deși în afara condițiilor prevăzute pentru rambursarea SSN, nu este recunoscută necesitatea ca acest tratament să fie efectuat în străinătate ".

AIFA confirmă evaluarea profilului beneficiu / risc pe zolgensma

| STIRI " |