DIRECTORUL INSTITUTULUI SAN RAFFAELE-TELETHON PENTRU TERAPIE GENICA A SOST PREMIAT PENTRU CONTRIBUȚIA SA FUNDAMENTALĂ LA DEZVOLTAREA VECTOTORILOR GENETICI EFICIENTI
Editorial
Luigi Naldini, Director deInstitutul San Raffaele-Telethon pentru Terapie Genetică (SR-Tiget) din Milano și profesor titular de Histologie și Terapie genetică și celulară la Universitatea Vita-Salute San Raffaele, a primit premiul pentru întreaga viață Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024 în recunoaşterea rolului său ca pionier în domeniul terapiei genice și impactul cercetărilor sale în tratamentul bolilor grave, genetice dar nu numai. În special, Naldini este recunoscut ca „părintele” vectorilor lentivirali, instrumente terapeutice utilizate acum pe scară largă în clinici și derivate din unul dintre cei mai de temut virusuri umane, HIV.
Premiul Phacilitate pentru terapii avansate recunoaște inovațiile în domeniul terapiilor avansate, iar lucrările au fost evaluate de un juriu format din experți internaționali reprezentând instituții de cercetare, universități și industria biotehnologiei într-un proces de evaluare în două etape. A fost înființată în 2023 cu premiul lui Carl June pentru dezvoltarea terapiei cu celule CAR-T. Ceremonia de premiere din 2024 a avut loc pe 18 ianuarie la Miami, Florida, în cadrul Săptămânii Terapiilor Avansate, cu participarea unei largi comunități științifice.
"Profesorul. Naldini întruchipează perfect conceptul de „inovator”. Devotamentul lui neclintit pentru dezvoltarea de terapii care beneficiază pacienții l-a determinat pe el și pe echipa sa să nu se lase descurajați de eșecurile timpurii și să dezvolte terapii mai bune și din ce în ce mai sigure. Fără dăruirea și perseverența sa, terapia genică nu ar fi acolo unde este astăzi, capabilă să schimbe viața pacienților datorită medicamentelor aprobate acum pentru boli genetice precum ADA-SCID și leucodistrofia metacromatică, ca să nu mai vorbim de numeroasele altele încă în dezvoltare clinică.” declară el Sven Kili, presedinte al juriului premiului Phacilitate.
După ce a absolvit Medicină și Chirurgie și un doctorat în Științe citologice și morfogenetice la Torino, la mijlocul anilor 90 Luigi Naldini s-a mutat la Institutul Salk din La Jolla (SUA), unde, lucrând cu Inder Verma și Didier Trono, a demonstrat posibilitatea de a transfera gene terapeutice prin exploatarea caracteristicilor infecțioase ale virusului HIV și a construit prototipul vectorilor lentivirali acum utilizați în întreaga lume. După o experiență în lumea biotehnologică din zona golfului San Francisco, în care a perfecționat în continuare vectori lentivirali pentru utilizare clinică sigură, s-a întors în mediul academic italian, mai întâi la Torino și apoi la Milano. Din 2008 a devenit director al SR-Tiget și a continuat calea dezvoltării tehnologiei lentivirale, aducând-o cu contribuția întregului institut la primele și eficiente studii clinice. Deja președinte al Societății Europene de Terapie Genetică și Celulară (ESGCT) și membru al EMBO, Organizația Europeană de Biologie Moleculară, de-a lungul anilor a primit recunoașteri importante, printre care: Premiul pentru Realizări Excepționale din partea Societății Americane de Terapie Genetică și Celulară în 2014 și de către ESGCT în 2015, Premiul Jiménez Diaz în 2016, Premiul Van Beutler al Societății Americane de Hematologie în 2017 și, în 2019, Premiul Jeantet-Collen pentru Medicină Translațională. De asemenea, a fost numit „Mare Ofițer al Ordinului de Meritul Republicii Italiene” în decembrie 2019.
„Le sunt recunoscător profesorilor mei și colegilor fantastici și studenților excelenți care m-au însoțit în această călătorie extraordinară de la tejghea la patul bolnavului care a durat aproape treizeci de ani, împărtășind inspirația, dificultățile și frustrările și, în sfârșit, succesele. De asemenea, le mulțumesc membrilor juriului, care au dorit să-mi acorde acest premiu pentru întreaga viață. Voi continua să lucrez cu energie și entuziasm reînnoit în căutarea soluțiilor bazate pe terapia genică și celulară pentru mulți pacienți care au nevoie de terapii inovatoare pentru a aborda bolile considerate până acum fatale” a comentat Luigi Naldini cu ocazia ceremoniei de premiere.
Numeroasele premii obținute subliniază faptul că Naldini a fost o figură cheie în dezvoltarea terapiei genice și în aplicarea vectorilor lentivirali pentru transferul de gene în scopuri terapeutice. Acestea, pe lângă faptul că sunt printre cele mai utilizate instrumente în domeniul cercetării biomedicale, sunt deja utilizate pe scară largă în domeniul clinic. Au fost tratați doar la Spitalul San Raffaele aproape o sută a pacienților cu boli genetice grave precum leucodistrofia metacromatică, sindromul Wiskott-Aldrich, beta talasemia și mucopolizaharidoza tip 1, datorită celulelor stem din sânge corectate cu ajutorul vectorilor lentivirali.
În general, în lume oltre 400 de persoane a primit un tratament bazat pe celule stem din sânge concepute cu vectori lentivirali pentru 19 patologii diferite. Majoritatea acestor pacienți – care altfel ar fi avut puține speranțe de supraviețuire în multe cazuri – sunt acum în stare bună și duc o existență normală sau cel puțin semnificativ mai bună. Patru dintre aceste terapii au obținut deja aprobarea pentru comercializare: printre acestea, terapia genică pentru leucodistrofie metacromatică, nascut in laboratoarele Institutului SR-TIGET si care din decembrie 2020 este un medicament înregistrat în Uniunea Europeană și pentru care se așteaptă aprobarea în curând și în Statele Unite.
În plus, o mare parte a vectorilor se bazează și pe vectori lentivirali CART în curs de studii clinice sau deja aprobate pentru utilizare comercială în lume: acestea sunt medicamente de terapie genetică care vizează combaterea diferitelor tipuri de tumori din sânge sau țesut solid prin armarea selectivă a limfocitelor ucigașe ale pacientului împotriva celulelor tumorale. Se estimează că până în prezent sunt peste 3500 de persoane care au beneficiat de acest tip de terapie.
Cercetările experimentale ale lui Luigi Naldini continuă să propună soluții inovatoare pentru extinde aplicațiile a terapiei genice și îmbunătățirea acesteia în continuare eficacitate și siguranță. În ultimii ani, s-a dezvoltat o strategie de terapie genică cu acțiune antitumorală bazată pe ingineria celulelor stem din sânge: celulele fiice generate de celulele stem - în special monocite, globule albe - sunt capabile să ținte și să fie eficiente asupra tumorii. nivel, semnale puternice care activează răspunsul imun, salvând restul corpului de efecte secundare. Această strategie este încă în curs de studii clinice în spitalele San Raffaele și Besta din Milano pentru tratamentul glioblastomului, cea mai frecventă și gravă tumoare cerebrală la adulți. Studiul este sponsorizat de Genenta Science, un start-up inovator fondat de Naldini cu San Raffaele și listat astăzi pe Nasdaq.
În plus, laboratorul lui Naldini a contribuit încă de la primii pași la dezvoltareaeditarea genelor vizate, desfășurată astăzi cu tehnologia CRISPR. Aceste studii permit rescrierea secvenței unei gene, corectându-i mutațiile mai degrabă decât înlocuindu-i funcția cu o versiune suplimentară introdusă cu un vector, crescând precizia manipulării genetice și deschizând calea pentru aplicații noi și revoluționare.
Aboneaza-te la newsletter-ul nostru!