AIFA одобрила компенсацию Золгенсма и генную терапию для детей с СМА1

Просмотры

Правление AIFA утвердило 9 марта 2021 года возмещение стоимости генной терапии Zolgensma, оплачиваемой NHS для всех детей с SMA1 весом до 13,5 кг.

Окончательное одобрение было получено по завершении длительного процесса, который начался в мае 2020 года с запроса на переговоры, представленного компанией Novartis.

В ноябре 2020 года, после того как Научно-техническая комиссия AIFA (CTS) оценила эту терапию как инновационную, было решено принять ее в качестве компенсации для детей в возрасте до шести месяцев в свете ожидаемых важных преимуществ. В то же время, Комитет по ценам и возмещению расходов (CPR) провел тщательные переговоры, чтобы определить цену на лекарство, которая была бы приемлемой для NHS.

AIFA заявляет о своем удовлетворении возможностью предоставить в нашей NHS генную терапию, которая предлагает радикально лучшую перспективу жизни для детей с SMA1.

Соглашение с компанией Novartis также включало обязательство компании сделать препарат доступным для бесплатных клинических испытаний для детей весом от 13,5 до 21 кг, чтобы получить дополнительные данные об эффективности и безопасности для этих пациентов в контролируемых условиях.

AIFA одобрила компенсацию Золгенсма и генную терапию для детей с СМА1