Итальянское агентство по лекарственным средствам направило письмо президенту региона Апулия Микеле Эмилиано в отношении двух детей с SMA1, для которых требуется проведение терапии Zolgensma, напоминая о постоянном стремлении AIFA гарантировать доступ в кратчайшие сроки. время всем пациентам, которые могут извлечь из этого пользу.
«Исключение из возмещения пациентам с трахеостомией или с искусственной вентиляцией легких в течение количества часов ≥16 в день в течение 14 дней подряд или с полной потерей (100%) способности глотать, вытекает из следующих соображений: два представленных состояния Критерии исключения из клинических испытаний, проводимых для одобрения, и для включенных субъектов являлись индикаторами неудачи терапии. Даже при отсутствии прямых данных в этих популяциях документально подтверждено, что эффективность этой генной терапии максимальна, когда введение происходит в первые месяцы жизни, тогда как у детей старшего возраста и в случае обострения болезни она снижается. болезнь », - подчеркивает AIFA.
«Любое использование Zolgensma у пациентов с SMA1 с трахеостомией должно считаться совместимым с показаниями, утвержденными EMA», - пишет AIFA. Однако, «принимая во внимание, что ожидаемые преимущества вышеупомянутой генной терапии у пациентов, страдающих SMA1 с трахеостомией, считаются практически отсутствующими, и перед лицом возрастающих рисков у пациентов с запущенным заболеванием, Научно-техническая комиссия Агентства сочла, что нет условий для допуска к возмещению со стороны NHS ".
«В обязанности мультидисциплинарной клинической бригады входит определение - у отдельного пациента и после тщательной оценки общих условий - уместно ли проводить это лечение, - пишет AIFA, - в случае, если команда специалистов центра итальянского справочника посчитал пациента подходящим для лечения, хотя за пределами условий, предусмотренных для возмещения SSN, необходимость в проведении этого лечения за границей не признается ».