(Никола Симонетти) Научный журнал "Proceedings of the National Academy of Sciences" сообщает об экспериментальной работе, выполненной в Институте Пастера и других французских институтах в сотрудничестве с университетами Майами и Сан-Франциско и Колумбийским университетом: он был заменен - впервые в мире - больной ген, ответственный за глубокую глухоту генетического происхождения, врожденный, вставляющий вместо него нормальный ген.
Здоровый ген был доверен определенным «почтальонам»: вирусам («аденоассоциатам»), присутствующим в нашем организме, безвредным, без способности создавать болезни в сочетании друг с другом.
Дефицитный ген, ответственный за повреждение, предотвращает выработку белка «отоферлина», который необходим для получения достоверной информации в соединениях (синапсах) слуховых клеток. Таким образом, звуковой сигнал не преобразуется в «информацию», которая должна передаваться из слухового нерва в мозг и, следовательно, позволять ему восприниматься.
Имплантированный новый ген восстановил процесс образования «отоферлина», и это привело к чуду - заставлению животного слышать. Единственным средством, с помощью которого можно было совершить чудо, хотя и не полностью, был кохлеарный имплант.
Генетическое лечение, проводимое у животного, также предлагается для лечения у взрослых таких генетических нарушений, которые не устраняются сразу после рождения.
Исследователи уже подали заявки на патенты и разработали пятилетние клинические испытания, которые позволят оценить эффективность и записать любые побочные эффекты или токсичность.