Первая генная терапия против лейкемии дала зеленый свет в США Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов. Регулирующее агентство США одобрило лечение Car-T, разработанное швейцарской фармацевтической компанией Novartis совместно с Университетом Пенсильвании. Терапия под торговым названием Kymriah (tisagenlecleucel) стоит около 475 25 долларов, потому что каждое лечение должно разрабатываться индивидуально, с учетом каждого пациента. Он предназначен для пациентов в возрасте до 83 лет с рецидивирующим / рефрактерным B-клеточным острым лимфобластным лейкозом. Результаты, полученные в ходе основных исследований, попали в международную прессу: 52% пролеченных пациентов (63 из 3) достигли ремиссии в течение 6 месяцев после инфузии, что на процент выше, чем при любом другом лечении лейкемии. Новость, которая вселяет надежду, даже если возможные побочные эффекты таковы, что их необходимо проверить в больнице, и на данный момент точно неизвестно, какова может быть продолжительность эффекта. Эмили Уайтхед, первый ребенок, проходивший курс лечения, прошла курс лечения в Детской больнице Филадельфии. Она прошла лечение в возрасте 5 лет и не болела лейкемией в течение 3 лет. иммунные клетки, которые извлекаются из крови пациента и перепрограммируются для нацеливания на опухоль. Затем их размножают и по-разному вводят в организм, где они борются с болезнью месяцами и даже годами. Первыми, кто получит пользу от нового лечения, будут пациенты, страдающие лейкемией, от которой в США страдают 500 детей или молодых людей. Car-T-терапия в ближайшем будущем может стать альтернативой трансплантации костного мозга, лечению, которое в США все еще стоит более XNUMX XNUMX долларов. В настоящее время только что одобренная терапия будет предлагаться только в некоторых больницах, где есть специально обученный персонал для проведения сложного лечения и контроля любых побочных эффектов. Следующим шагом исследователей будет тестирование Car-T на некоторых солидных опухолях, таких как опухоли мозга и груди.
