Talianska agentúra pre lieky zaslala predsedovi regiónu Puglia Michele Emilianovi list o prípade dvoch detí s SMA1, u ktorých sa požaduje podanie terapie Zolgensma, pričom pripomína nepretržitý záväzok AIFA zaručiť prístup v čo najkratšom čase. čas všetkým pacientom, ktorí z toho môžu mať prospech.
„Vylúčenie úhrady pacientov s tracheostómiou alebo s ventilačnou podporou na niekoľko hodín ≥16 denne počas 14 po sebe nasledujúcich dní alebo s úplnou stratou (100%) schopnosti prehĺtať, vyplýva z nasledujúcich úvah: tieto dve podmienky predstavujú Kritériá vylúčenia z klinických štúdií vykonaných na schválenie a pre zahrnuté subjekty boli indikátormi zlyhania terapie. Aj keď neexistujú priame údaje o týchto populáciách, je dokumentované, že účinnosť tejto génovej terapie je maximálna, keď sa podávanie uskutočňuje v prvých mesiacoch života, zatiaľ čo u starších detí je znížená a v prípade zhoršenia choroba “, zdôrazňuje AIFA.
"Akékoľvek použitie Zolgensmy u pacientov s SMA1 s tracheostómiou sa má považovať za kompatibilné s indikáciou povolenou EMA," píše AIFA. „Avšak vzhľadom na to, že očakávané prínosy vyššie uvedenej génovej terapie u pacientov postihnutých SMA1 s tracheostómiou sa považujú za takmer žiadne, a vzhľadom na zvyšujúce sa riziká u pacientov s pokročilým ochorením Technická vedecká komisia agentúry usúdila, že neexistujú žiadne podmienky na prijatie úhrady NHS “.
„Multidisciplinárny klinický tím zostáva zodpovedný za stanovenie - u individuálneho pacienta a po starostlivom posúdení celkových podmienok - či je vhodné vykonať túto liečbu - píše AIFA - V prípade, že špecializovaný tím centra talianskych referencií považovaný za pacienta vhodného na liečbu, aj keď mimo podmienok predpokladaných na úhradu SSN nie je v žiadnom prípade uznaná potreba takejto liečby v zahraničí “.