RIADITEĽ SAN RAFFAELE-TELETHON INŠTITÚTU PRE GÉNOVÚ TERAPII OCENENÝ ZA ZÁKLADNÝ PRÍSPEVOK K ROZVOJU EFEKTÍVNYCH GENETICKÝCH VEKTOROV
Redakčný
Luigi Naldini, riaditeľSan Raffaele-Telethon inštitút pre génovú terapiu (SR-Tiget) v Miláne a riadnym profesorom histológie a génovej a bunkovej terapie v Univerzita Vita-Salute San Raffaele, dostal cenu za celoživotné dielo Cena Phacilitate Lifetime Achievement Award 2024 ako uznanie jeho úlohy ako priekopník v oblasti génovej terapie a vplyv jeho výskumu na liečbu závažných chorôb, genetických, ale nielen. Najmä Naldini je uznávaný ako „otec“ lentivírusových vektorov, terapeutických nástrojov, ktoré sa v súčasnosti široko používajú na klinikách a sú odvodené od jeden z najobávanejších ľudských vírusov, HIV.
Cena Phacilitate Advanced Therapies Award oceňuje inovácie v oblasti pokrokových terapií a príspevky boli hodnotené porota zložená z medzinárodných odborníkov zastupovanie výskumných inštitúcií, univerzít a biotechnologického priemyslu v dvojstupňovom procese hodnotenia. Bola založená v roku 2023 ocenením Carla Juneho za vývoj CAR-T bunkovej terapie. Slávnostné odovzdávanie cien za rok 2024 sa uskutočnilo dňa 18. januára v Miami na Floride, v rámci Týždňa pokrokových terapií, za účasti početnej vedeckej komunity.
"Profesor. Naldini dokonale stelesňuje koncept „inovátora“. Jeho neochvejná oddanosť vývoju terapií, ktoré sú prínosom pre pacientov, viedla jeho a jeho tím k tomu, aby sa nenechali odradiť skorými zlyhaniami a vyvíjali lepšie a čoraz bezpečnejšie terapie. Bez jeho oddanosti a vytrvalosti by génová terapia nebola tam, kde je dnes, schopná zmeniť životy pacientov vďaka liekom, ktoré sú teraz schválené na genetické ochorenia, ako je ADA-SCID a metachromatická leukodystrofia, nehovoriac o mnohých ďalších, ktoré sú stále v klinickom vývoji.“vyhlasuje Sven Kili, predseda poroty ceny Phacilitate.
Po absolvovaní medicíny a chirurgie a doktorátu z cytologických a morfogenetických vied v Turíne sa v polovici deväťdesiatych rokov Luigi Naldini presťahoval do Salk Institute of La Jolla (USA), kde v spolupráci s Inderom Vermom a Didierom Tronom demonštroval možnosť prenosu terapeutických génov využitím infekčných charakteristík vírusu HIV a postavil prototyp lentivírusových vektorov, ktoré sa teraz používajú na celom svete. Po skúsenostiach z biotechnologického sveta oblasti San Francisco Bay Area, v ktorej ďalej zdokonaľoval lentivírusové vektory na bezpečné klinické použitie, sa vrátil na taliansku akademickú pôdu, najskôr do Turína a potom do Milána. Od roku 2008 sa stal riaditeľ SR-Tiget a pokračovali v ceste vývoja lentivírusovej technológie a priviedli ju s prispením celého ústavu k prvým a efektívnym klinickým skúškam. Už je prezidentom Európskej spoločnosti pre génovú a bunkovú terapiu (ESGCT) a členom EMBO, Európskej organizácie pre molekulárnu biológiu, v priebehu rokov získal dôležité uznania, vrátane: ceny za výnimočný úspech od Americkej spoločnosti pre génovú a bunkovú terapiu v r. 2014 a ESGCT v roku 2015, cena Jiméneza Diaza v roku 2016, Van Beutlerova cena Americkej hematologickej spoločnosti v roku 2017 a v roku 2019 Jeantet-Collenova cena za translačnú medicínu. V decembri 2019 bol tiež vymenovaný za „veľkého dôstojníka Rádu za zásluhy Talianskej republiky“.
„Som vďačný svojim učiteľom a fantastickým kolegom a vynikajúcim študentom, ktorí ma sprevádzali na tejto mimoriadnej ceste od pultu až po nemocničnú, ktorá trvala takmer tridsať rokov, zdieľali inšpiráciu, ťažkosti a frustrácie a napokon aj úspechy. Ďakujem aj členom poroty, ktorí mi chceli udeliť toto ocenenie za celoživotné dielo. Budem pokračovať v práci s obnovenou energiou a nadšením pri hľadaní riešení založených na génovej a bunkovej terapii pre mnohých pacientov, ktorí potrebujú inovatívne terapie na riešenie chorôb, ktoré sa doteraz považovali za smrteľné. komentoval Luigi Naldini pri príležitosti odovzdávania cien.
Množstvo získaných ocenení podčiarkuje, že Naldini bola kľúčovou postavou v vývoj génovej terapie a pri aplikácii lentivírusových vektorov na prenos génov na terapeutické účely. Tieto, okrem toho, že patria medzi najpoužívanejšie nástroje v oblasti biomedicínskeho výskumu, sú už široko používané aj v klinickej oblasti. Ošetrili ich iba v nemocnici San Raffaele takmer sto pacientov so závažnými genetickými ochoreniami, ako je metachromatická leukodystrofia, Wiskott-Aldrichov syndróm, beta talasémia a mukopolysacharidóza typu 1, vďaka krvným kmeňovým bunkám korigovaným pomocou lentivírusových vektorov.
Celkovo vo svete ďalších 400 XNUMX osôb dostali liečbu založenú na krvných kmeňových bunkách upravených lentivírusovými vektormi pre 19 rôznych patológií. Väčšina týchto pacientov – ktorí by inak v mnohých prípadoch mali len malú nádej na prežitie – sú teraz v dobrom stave a vedú normálnu alebo aspoň výrazne lepšiu existenciu. Štyri z týchto terapií už získali schválenie na uvedenie na trh: medzi nimi génová terapia pre metachromatická leukodystrofia, narodený v laboratóriách Ústavu SR-TIGET a ktorý je od decembra 2020 registrovaný liek v Európskej únii a schválenie sa čoskoro očakáva aj v Spojených štátoch.
Okrem toho je veľká časť vektorov tiež založená na lentivírusových vektoroch CAR-T prechádzajú klinickými skúškami alebo sú už schválené na komerčné použitie vo svete: ide o lieky na génovú terapiu zamerané na boj proti rôznym typom nádorov krvi alebo pevných tkanív selektívnym vyzbrojovaním zabijackych lymfocytov pacienta proti nádorovým bunkám. Odhaduje sa, že k dnešnému dňu existuje viac ako 3500 XNUMX ľudí, ktorí využili tento typ terapie.
Experimentálny výskum Luigiho Naldiniho pokračuje v navrhovaní inovatívnych riešení pre rozšíriť aplikácie génovej terapie a ďalej ju zlepšovať účinnosť a bezpečnosť. V posledných rokoch bola vyvinutá stratégia génovej terapie s protinádorovým účinkom, ktorá je založená na inžinierstve krvných kmeňových buniek: dcérske bunky generované kmeňovými bunkami – najmä monocyty, biele krvinky – sú schopné cielene a účinne bojovať proti nádoru. úrovni, silné signály, ktoré aktivujú imunitnú odpoveď, čím chránia zvyšok tela pred vedľajšími účinkami. Táto stratégia stále prechádza klinickými skúškami v nemocniciach San Raffaele a Besta v Miláne na liečbu glioblastómu, najbežnejšieho a najzávažnejšieho nádoru mozgu u dospelých. Štúdiu sponzoruje Genenta Science, inovatívny start-up založený Naldini so San Raffaele a dnes kótovaný na Nasdaq.
Okrem toho laboratórium Naldini prispelo od prvých krokov k vývojucielená úprava génov, vykonaná dnes s technológiou CRISPR. Tieto štúdie umožňujú prepísať sekvenciu génu, opraviť jeho mutácie namiesto nahradenia jeho funkcie ďalšou verziou zavedenou vektorom, čím sa zvýši presnosť genetickej manipulácie a vydláždi sa cesta pre nové a revolučné aplikácie.
Prihlásiť sa ku odberu noviniek!