АИФА потврђује процену профила користи / ризика за золгенсму

Италијанска агенција за лекове послала је писмо председнику регије Пуглиа Мицхеле Емилиано о случају двоје деце са СМА1 за које се тражи примена терапије Золгенсмом, подсећајући на континуирано залагање АИФА -е да гарантује приступ у најкраћем року време свим пацијентима који могу имати користи од тога.

„Искључивање из надокнаде пацијената са трахеостомијом или са вентилационом подршком током више сати ≥16 дневно током 14 узастопних дана, или са потпуним губитком (100%) капацитета гутања, произилази из следећих разматрања: два стања представљају критеријуми искључења из клиничких испитивања спроведених на одобрење и, за укључене субјекте, били су показатељи неуспеха терапије. Чак и у одсуству директних података у овим популацијама, документовано је да је ефикасност ове генске терапије највећа када се примена врши у првим месецима живота, док је смањена код старије деце и у случају погоршања болест “, подвлачи АИФА.

„Свака употреба Золгенсме код пацијената са СМА1 са трахеостомијом сматра се компатибилном са индикацијама које је одобрила ЕМА“, пише АИФА. Међутим, "узимајући у обзир да се очекиване користи од горе наведене генске терапије код пацијената захваћених СМА1 са трахеостомијом сматрају готово одсутнима, а с обзиром на све већи ризик код пацијената са узнапредовалом болешћу, Техничка научна комисија Агенције је сматрала да нема услова за пријем НХС -а на надокнаду ”.

„Остаје одговорност мултидисциплинарног клиничког тима да утврди - код појединачног пацијента и након пажљиве процене општих услова - да ли је прикладно спровести овај третман - пише АИФА - У случају да специјалистички тим центра италијанског порекла сматра да је пацијент погодан за лечење, мада изван услова предвиђених за надокнаду ССН -а, нема потребе да се овај третман спроводи у иностранству ".

АИФА потврђује процену профила користи / ризика за золгенсму

| Невс ' |