САД - Фда: „убрзавање генских терапија“, епохална прекретница

Управа за храну и лекове намерава да убрза увођење третмана који укључују људске ћелије и ткива, укључујући генску терапију. Али америчка агенција за регулацију лекова такође је посвећена спречавању клиника које нуде опасне, недоказане верзије тих третмана. То се може видети из нових смерница ФДА, које је објавио Нев Иорк Тимес. То више није научна фантастика - рекао је комесар ФДА Сцотт Готтлиеб - већ је то наука из стварног живота у којој се ћелије и ткива могу конструисати тако да расту здрави и функционални органи који ће заменити болесне; где се нови гени могу увести у тело за борбу против болести; и где одрасле матичне ћелије могу генерисати замене за ћелије које су изгубљене због повреде или болести. Захваљујући новим смерницама, генске и ћелијске терапије за које се показало да имају потенцијал за лечење озбиљних болести могу стићи раније на тржиште. ФДА ће и даље захтијевати клиничка испитивања, али обећава брже процедуре. У исто време, појачаће се надзор над „нестандардним“ центрима који би настали у Сједињеним Државама и који обећавају лечење за све. ФДА је рекла да те "проблематичне" клинике, од којих многе користе производе добијене од властите масти пацијената, раде третмане које је потребно одобрити пре него што се пласирају на тржиште. До сада је ФДА одобрила само два производа која се квалификују као генска терапија - Новартис Кимриах и Ките Пхарма Иесцарта. Оба третмана укључују генетску промену имунолошких ћелија пацијента у борби против леукемије или лимфома. Саветодавни одбор ФДА препоручио је одобрење трећег производа, произвођача Спарк Тхерапеутицс, ради исправљања генетског дефекта који изазива наследну болест ока која изазива слепило. Ово су сви третмани одобрени тек ове године. И сви су они изузетно скупи третмани, реда величине стотина хиљада долара.